The scientist：基因治疗，20年风雨历程
在经过了20年备受关注的失败后，基因治疗最终顺利地获得了临床批准。研究人员和医学肿瘤学家David Kirn说：“这是该领域一个令人难以置信的激动人心的时刻。”仅在去年一年，利用基因治疗血友病、实体瘤和白血病患者就发布了几项重大的突破，更不用说数十个试验取得了基因治疗各种类型失明的积极结果。“这是相当出色的，数十年的工作突然得到了真正的回报，”Kirn说。 [详细]

基因治疗的忽冷忽热
基因治疗并不总是处于这样的欢乐时光，该领域在其初期蓬勃发展，获得批准的基因治疗临床试验呈指数增长从1989年的首例达到1999年的116例。然而后来的一系列事件却对该领域产生了很大的负面影响，导致基因治疗的兴趣衰退，将预期在数年前进入市场的治疗仍然堵塞在临床试验过程中。但是现在情况正在向好的方向转变...... [详细]

失明的基因治疗
因治疗所造成的轰动莫过于在失明研究领域。因为眼睛是一个特殊的免疫特权（immune-privileged）位点，注入病毒不会引起各种免疫并发症，这是导致1999年Gelsinger死亡的原因。事实上，目前针对各种类型的失明疾病有23项已完成和正在进行的临床试验，还没有严重的副作用被报道。 [详细]

癌症的基因治疗
与基因治疗其他疾病一样，该技术用于治疗癌症正在迎来高潮。现在Jennerex’s Kirn 说：“这一概念已经存在了几个世纪，事实即是病毒是必定能摧毁癌细胞的。除了复制和表达病毒基因，我们还可以表达治疗转基因和成像基因。” [详细]

胡务亮博士Science子刊基因治疗新突破
利用佛罗里达大学研究人员首创的基因转移技术，近期台湾的学者成功地恢复了四名罹患一种罕见的、致命性的神经系统疾病儿童的一些运动能力。这一首次在人体获得成功的试验成果或有可能帮助到诸如帕金森氏症等更为常见的疾病的患者。

Science医学周刊：基因治疗失明再传捷报
来自美国宾夕法尼亚大学医学院费城儿童医院的科学家们在对3名先天性失明患者的基因治疗试验中获得令人鼓舞的实验结果，他们利用腺相关病毒（AAV）载体将RPE65基因注入患者体内，初期数据表明基因治疗不仅安全，而且显示了良好的治疗效果

新英格兰医学：血友病基因治疗突破性成果
来自英国伦敦大学学院的研究人员在B型血友病的基因治疗临床试验中取得了突破性的进展，他们利用腺相关病毒（AAV）载体将表达FIX的DNA注入患者体内取了令人鼓舞的临床实验结果。

Nature新闻：基因治疗有望治疗帕金森病
来自《柳叶刀神经病学》（Lancet Neurology）上的一份报道称一项帕金森病（Parkinson's disease）的基因治疗试验改善了少数患者的运动障碍，直到目前还没有出现任何的安全问题。这是科学家们针对帕金森病展开的第一个双盲临床试验，显示了基因治疗在神经系统变性疾病中的应用潜力。

Nature新闻：基因治疗有望治愈艾滋病
来自Nature官方网站的最新消息，科学家们首次利用一种特异性靶向单基因的方法在对艾滋病感染者的临床治疗试验中取得了成功。在2月28日在美国马萨诸塞州波士顿召开的逆转录病毒和机会感染会议上的一份报告称在这项基于锌指核酸酶技术的治疗测试中几位接受治疗的HIV感染者免疫细胞的数量表现出显著地增多。