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前言:基因治疗是指利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。经历20年的风雨历程后,近年来基因治疗研究重新迎来了新高潮……

Nature基因治疗里程碑成果

       
从线粒体DNA携带突变的一名妇女处获取核染色体,将它们放置到一个供体人类卵子中,可使得该名妇女拥有不遗传其缺陷线粒体的孩子。这一技术生成的正常人类胚胎中包含的母亲线粒体DNA少于1%。来自俄勒冈健康与科学大学的研究人员将这一成果在线发表在10月24日的《自然》(Nature)杂志上。 [详细阅读]




      基因治疗捷报频传:


Nature重大突破:首个嗅觉恢复的基因治疗
一项由美国国立卫生研究院资助的研究项目,第一次通过基因治疗恢复了小鼠的嗅觉,这是这一领域取得的重大突破,将为一种先天性人类遗传疾病的治疗提出新的解决方案,这项由美国NIH四大部分:NIDCD,NIDDK,NICHD,NEI资助完成的研究成果公布在9月2日Nature Medicine杂志上。

Nature:基因治疗掀开新篇章
欧洲药品管理局(EMA)欧洲人用药委员会(CHMP)首次推荐一种基因治疗药物获得批准。这种称作“Glybera”的药物将用于治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的患者。在此之前这一推荐必须获得欧盟(European Commission)的批准。而欧盟几乎不太可能会拒绝这一推荐。如果获得批准,这将是基因治疗的一个里程碑事件。

Nat Methods:安全简单的艾滋病治疗新策略
来自斯克里普斯研究所的科学家们发现了一种惊人简单及安全的破坏细胞内特异基因的新方法。科学家们证实其可作为实验性基因治疗一种更安全的替代用于对抗HIV感染,由此显示了这一新技术的医疗潜力。相关论文发表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)杂志上。

胡务亮博士Science子刊基因治疗新突破
利用佛罗里达大学研究人员首创的基因转移技术,近期台湾的学者成功地恢复了四名罹患一种罕见的、致命性的神经系统疾病儿童的一些运动能力。这一首次在人体获得成功的试验成果或有可能帮助到诸如帕金森氏症等更为常见的疾病的患者。相关研究发布在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。



      干细胞治疗新突破:  


Science医学:干细胞治疗里程碑
由Stem Cells Inc公司发起,加州大学旧金山分校的研究人员领导的一项临床I期试验证实神经干细胞可成功地植入到患者大脑,并似乎生成了髓鞘。这项研究发表在10月10日的《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上,也表明了神经干细胞移植一年后在患者的大脑中是安全的。

Science:iPS临床应用这次真的来了?
就在本月,前有山中伸弥因iPS荣获诺贝尔奖,后有森口尚史因iPS成为众矢之的。如今Science杂志上发表了一篇综述,作者宣称干细胞治疗髓鞘障碍性疾病即将进入临床试验,预计他们就将通过iPS途径获得用于移植的细胞。

Nature发布干细胞治疗重大成果
超过2.75亿人具有中度至重度听力丧失,其中许多的病例是由于内耳与大脑之间的连接缺陷所造成。研究人员现在展示了如何修复这一连接的一个关键组件——听觉神经——通过利用人类胚胎干细胞恢复了沙鼠的听力。

《柳叶刀》:干细胞治疗重大突破
来自麻省先进细胞科技公司(Advanced Cell Technology)的研究人员利用人类胚胎干细胞(hESC)治疗了两名患有不同退化性眼疾病的患者,初期数据表明hESC治疗不仅安全,且显示出了一些治疗效力。相关研究论文发布在世界上最悠久且最受重视的同行评审性质的医学杂志《柳叶刀》(The Lancet)上。



      线粒体与疾病:  


Cell子刊:线粒体“大未必佳”
哈佛医学院研究人员发现,负责能源供给的细胞器线粒体如果长度发生异常,会引发阿尔茨海默症等神经退行性疾病。而最适线粒体长度是避免阿尔茨海默症等tau蛋白相关疾病所必须的。文章发表在八月二十三日的Neuron杂志上。

Science:维生素K2,帕金森患者的新希望
由神经科学家Patrik Verstreken领导的一个研究小组近日利用维生素K2成功消除了导致帕金森氏症的一个遗传缺陷的影响。他的研究发现为帕金森氏症患者带来了新希望。相关论文发布在《科学》(Science)杂志上。

Cell子刊:解析母系线粒体遗传
来自美国俄勒冈健康与科学大学全国灵长类动物研究中心的研究人员在新研究中揭示了线粒体基因母子相传的机制,同时还指出了当前防止某些遗传性疾病的遗传检测方法存在的缺陷。相关论文发布在Cell杂志旗下子刊《Cell Reports》上,或可帮助解答一些长期以来关于某些致病性基因突变遗传的问题。

Cell cycle:乳腺癌的致命伤
近日来自美国费城杰佛逊大学Kimmel肿瘤中心的研究人员称他们发现了乳腺癌细胞的“阿基里斯之踵”——线粒体。这一研究发现为科学家们找到治疗乳腺癌及其他类型肿瘤的新治疗靶点打开了新路径。研究人员在12月1日的《Cell Cycle》杂志上报道了这一研究成果。




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