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        前言:CRISPR基因编辑和iPS重编程是近年来的两大热点技术。CRISPR/Cas9已经在多个领域中展现了自己强大的特异性基因靶标能力。而iPS重编程在构建疾病模型和新药开发中有着很高的应用价值。将CRISPR应用到iPS细胞中去,可以实现个性化的干细胞治疗,造福多种遗传学疾病的患者。

干细胞先驱最新成果:CRISPR与重编程的完美结合




      CRISPR成果继续井喷


张锋Cell:新一代CRISPR基因组编辑系统
在发表于《细胞》(Cell)杂志上的一项研究中,哈佛-麻省理工Broad研究所的张锋(Feng Zhang)及其同事们报告称发现了一种不同的CRISPR系统,其有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。他们描述了这一新系统一些出乎意外的生物学特征,证实可以操控它来编辑人类细胞基因组。

Science发布CRISPR基因编辑重大成果
多亏了强大的基因编辑新技术,研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》(Science)杂志上的一篇论文中,他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。

遗传学大牛再发重要突破:双功能CRISPR-Cas9
日前,哈佛大学和麻省理工的研究团队开发了双重功能的CRISPR-Cas9系统,能够同时实现基因组工程和基因调控。这一重大突破发表在九月七日的Nature Methods杂志上。

Nature发表重要成果:CRISPR–Cas的抑制系统
来自多伦多大学、蒙大拿州立大学的研究人员,揭示出了anti-CRISPR蛋白抑制CRISPR–Cas的多种机制。新研究结果不仅为阐明CRISPR–Cas的功能机制指明了新途径,并有可能为更好地操控CRISPR–Cas系统提供大量有价值的工具。这一重要的研究发布在9月23日的《自然》(Nature)杂志上。

中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果
来自中科院生物物理研究所的研究人员,在新研究中揭示出了CRISPR-Cas系统依赖于PAM获取间隔序列(spacer)的结构基础及机制。这项重要的研究工作在线发布于10月15日的《细胞》(Cell)杂志上。



      iPS领域的最新进展


《Cell》特辑:iPS疾病模型
近年来多能诱导干细胞在基础研究和临床应用上发挥了越来越重要的作用,最新Cell特辑以“iPSCs: Disease Models”为题,介绍了iPS细胞在神经退行性疾病模型方面的重要作用,相关内容包括两篇前沿综述,以及研究进展等。

干细胞牛人Nature颠覆重编程传统观点
来自斯坦福大学的研究人员,通过鉴别出细胞在向多能状态转变的过程中表达的一些独特的细胞表面标记物,证实细胞进入到了一种从前未知的过渡状态。这一重要的研究发现发表在4月1日的《自然》(Nature)杂志上。

我国科学家阐明体细胞重编程的关键重塑机制
中国科学院广州生物医药与健康研究院(GIBH)的研究团队经过多年努力,在体细胞重编程中阐明了细胞重塑,mTOR和自噬之间的关系。这一成果在线发表在昨晚(5月18日)的Nature Cell Biology杂志上,文章的通讯作者是GIBH的裴端卿研究员和秦宝明研究员。生物通有幸在第一时间采访了这一研究团队。

徐洋教授Cell Stem Cell发布iPS细胞重要成果
由来自加州大学圣地亚哥分校、中科院、南方医科大学等多家机构的研究人员组成的一个国际研究小组,发现一种重要的干细胞——由个体自身细胞衍生的人类“诱导多能干细胞”( iPSCs)分化生成的各种类型的功能细胞,可以显示不同的免疫排斥命运。

山中伸弥四因子之外的第5重编程元素
自2006年,科学家们成功利用特化成体细胞生成诱导多能干细胞(iPS细胞)以来,这些与胚胎干细胞有着相似分化能力的多能细胞,在再生医学领域显示出巨大的应用潜力。然而直到现在,人们仍尚未完全掌握这一细胞重编程的过程。现在来自法国的研究人员发现了一个支持这些诱导干细胞生成的分子。



      CRISPRiPS注入新活力


遗传学大牛最新文章:CRISPR编辑iPS细胞的脱靶情况
遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,鉴定了 Cas9编辑iPS细胞时的脱靶效应,还鉴定了一个影响Cas9特异性的单核苷酸变异(SNV)。这项研究于十一月二十六日发表在Nature Communications杂志上。

最新综述:三大基因组编辑工具在iPS中的应用
将患者成体细胞重编程为诱导多能干细胞的iPS技术,在构建疾病模型和新药开发中有着很高的应用价值。然而由于遗传变异等原因,iPS构建的疾病模型可能与患病细胞并不完全一样。现在的潮流是,将基因编辑工具用到iPS中去,获得同基因型的疾病模性。日前,Stem Cells and Development杂志上刊登的一篇综述性文章全面探讨了这个问题,我们可以在该杂志的网站上免费读到这篇综述。

Cell子刊:用CRISPR、TALEN技术实现iPS细胞治疗
来自京都大学iPS细胞研究和应用中心(CiRA)的研究人员证实,可以利用诱导多能干(iPS)细胞来纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的基因突变。这项发表在《Stem Cell Reports》杂志上的研究,用实例演示了如何利用诸如CRISPR和TALEN一类的工程核酸酶,来编辑由DMD患者皮肤细胞生成的iPS细胞的基因组。

华人科学家Cell子刊发表CRISPR重要研究成果
能够精确地编辑细胞的基因组,CRISPR技术成为了近年来最令人兴奋的科学进展之一。然而,尽管这一方法具有惊人的潜力,其效率却极其低下。幸运的是,来自Gladstone研究所和斯坦福大学的科学家们已经找到了一种方法,通过导入几个关键的化合物提高了CRISPR的效率。

Cell子刊:CRISPR成功校正免疫缺陷病
激酶JAK3发生突变会导致严重联合免疫缺陷病(SCID)。美国阿拉巴马大学的研究团队利用iPS技术成功模拟了SCID,并通过CRISPR/Cas9系统校正了致病突变。这一成果发表在近日的Cell Reports杂志上,文章的通讯作这是阿拉巴马大学的Tim M. Townes。




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