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CRISPR/Cas9 基因编辑技术在脑科学中的应用策略

张骑鹏, 孙安阳

1. 上海健康医学院脑退行性疾病重点实验室, 上海 201318 2. 南京大学生命科学学院, 南京 210023 * 联系人, E-mail: sunay@sumhs.edu.cn

 
Key Words: CRISPR/Cas9, 基因编辑, 基因敲除, 基因敲入, 神经科学
 

Abstract

基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作. CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA 识别DNA靶序列, Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑. 该技术自2012年报道以来已被不断改进, 因具有普适、高效、简便等优点, 迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术. 在脑科学领域, CRISPR/Cas9技术不 仅可应用于离体神经细胞, 也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用; 应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲 除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等. 尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动 物模型上, CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果. 未来, 该技术将会在精确编辑效率与可控性方 面有进一步提升, 并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展.


 

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主管:中国科学院
编辑:中国科学院《科学通报》编辑委员
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国内刊号:CN11-1784/N
国际刊号:ISSN0023-074X
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