基因疗法有望治疗糖尿病

【字体: 时间:2000年11月25日 来源:

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糖尿病模型大鼠在给与一个新基因五天之后,病情出现好转,从而为这种疗法的临床试验奠定了基础。如果该疗法在人类中也同样有效的话,基因治疗将意味着结束糖尿病患者频繁地注射胰岛素和偶尔发生的昏迷危险。

韩国汉城Yonsei大学的Ji-Won Yoon和他的同事们通过让患糖尿病的大鼠产生相当有效的胰岛素类似物,从而治愈了这些大鼠,他们实验关键的一点是大鼠通过对血液中的葡萄糖水平作出反应而产生这种胰岛素类似物1。 该研究组通过注射一个经过遗传加工而不会传播或损伤感染细胞的病毒到啮齿类动物体内,来呈递胰岛素基因。

糖尿病患者,由于他们胰脏中的β-细胞功能障碍,产生不足量的胰岛素。胰岛素是调节血液中糖水平的激素。正常的β-细胞对血液中葡萄糖浓度作出反应,而迅速地释放胰岛素至血液中。

多肽连接成的胰岛素

不足量的血糖浓度引起机体能量的缺乏。过多的血糖则对心脏造成更大的压力,从而增加患中风的危险。

糖尿病有两种类型。最常见的是由饮食引起的II型糖尿病。主要在中年人体重过重人群中发病,在西方富裕国家的发病率逐渐增高。I型糖尿病,是一种可遗传的糖尿病形式,从儿童时期或十几岁开始发病,每千人当中大约有3个人患这种疾病。

目前,这两种糖尿病的治疗都是通过进行胰岛素注射治疗。但是这种疗法对于病人的生活而言造成很大的不便。而且效果并不非常理想:葡萄糖和胰岛素水平不能象在健康人体内β-细胞作用的一样,被每时每刻调整。

病人经常移植来自他人的胰岛素产生细胞,产生健康β-细胞的工作到目前为止还并不成功。因此基因疗法带来的希望是需求量很大的。

Yoon补充说:“我们的基因治疗方法也可以用于II型糖尿病患者,因为他们的问题同样出于胰岛素的制造上,但是这方面还需要进一步进行测试。”

加州大学圣地亚哥分校,从事糖尿病研究的Jerrold M. Olefsky,对基因疗法可以如此有效而感到吃惊,尽管在糖尿病动物模型中,胰岛素对高血糖做出的反应要比在健康动物中慢。

很明显,因为实验中动物的反应与血液中葡萄糖水平密切相关,所以即使比正常反应要迟缓,这种方法比目前的经常注射胰岛素疗法优越。

  1. Lee, H. C., Kim, S.-J., Kim, K.-S., Shin, H.-C. and Yoon, J.-W. Remission in models of type I diabetes by gene therapy using a single-chain insulin analogue. Nature 408, 483-488 (2000).

——摘译自11月23日Nature Scienceupdate

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