医药研究人员在进一步完善基因疗法的时候遇到的一个最大的障碍就是,如何把修正后的基因导入到缺陷细胞的细胞核中以指导合成健康蛋白.
    过去,研究人员利用弱毒性病毒作为载体把目的基因运送到目的细胞中,但是由于人体_特别是肺部_天然的复杂防御机制限制了这种方法的效率.
    现在,University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine 的研究人员在细胞的表面发现了一类特殊的受体分子,这些G蛋白配体性质的受体一旦被激活,就像一扇旋转的门一样打开让弱病毒载体进入细胞,增大了治疗基因的载量.
    操作设计是这样,把线病毒载体与一个小的信号分子如UTP连接起来,这些信号分子可以识别和解和细胞表面的受体分子,将所携带的特定基因转移到靶细胞中.这种设计可以用于多种细胞中或者其他的基因治疗载体上.
    UNC-CH 胆囊纤维化中心主任 Boucher 把这种性质的载体称作运载有价值货物的邮车,他也将这种操作设计称为"特洛伊木马策略",因为他们"欺骗"了非常难渗透的细胞表面.
    研究人员目前设定了一个开发临床应用系统的阶段目标：先努力提高载体进入细胞的效率,然后尝试陆续修正组织培养中、小鼠模型中的缺陷的晶状纤维化细胞，最终应用到人体上。
    "这是一个一件激动人心的事儿，因为我们破除了一个表皮细胞给病毒载体设定的一个障碍"，研究人员如是说。 (http://www.ebiotrade.com/)