最新研究显示出极高的干细胞移植存活率

　　

据Blood 2002年2月刊报道：杜克大学医学中心的研究人员通过一项长期研究发现，在出生后28天之内利用干细胞移植治疗患有重度综合性免疫缺陷（SCID）的新生儿，治疗的成功率高达95％。

此外，通过将这些接受早期移植的患儿和那些在出生4个星期之后才接受移植的患儿相比较，人们发现早期移植能够（在患儿体内）激发出更健壮、更有效的免疫系统。研究人员说，这种高效的反应可能是由于胸腺受到的压力降低的结果。胸腺是体内抵御疾病的免疫细胞成熟的场所。

杜克大学的这项研究受到国家健康研究所（NIH）的资助，该项研究的结果今天发表在2002年2月期的Blood上。

SCID是一种罕见的疾病，患儿出生时的免疫系统很弱甚至没有免疫系统，这使得他们无法防御某些可能危及生命的感染。用于移植的干细胞取自配型相同的捐赠者的骨髓，干细胞在注入患儿体内以后，能够生成一个‘新的’免疫系统。

在过去的19年时间里，杜克大学的小组为117个SCID患儿进行了干细胞移植。杜克的研究人员说，21个在出生后28天之内接受移植的婴儿中的20个现在仍然活着，并过着正常的生活，他们中最年长的已经有19岁了。那些在出生28天之后接受移植的患儿生存下来的机率只有73％。

“通过在非常早的时候给这些婴儿进行移植治疗，我们就能为他们提供一个免疫系统，保护他们免受可能发生的感染的影响。”该项研究的第一作者，杜克大学的儿科免疫学家Laurie Myers博士说。“我们发现通过在更早的时间进行移植，可以提高这种已经被证明非常有效的治疗方法的存活率。”

Myer补充到，“20年前这些婴儿都会死亡。任何一种对正常儿童只会有很小影响的病菌都会要了一个SCID患儿的命。”

改善SCID患儿生存机率的关键是对该疾病的早期诊断。据Myers说，早期诊断所要做的不过是在新生儿出生之后进行一项简单的检查，研究人员只要数一下血液样本中淋巴细胞的数目就行了。但是，她又说到，由于SCID的发病率只有50,000到100,000分之一，很多儿科医生不会想到要检查淋巴细胞的数目以确定新生儿是否患有这种疾病。

“但是，如果一个家庭中曾经有过SCID的患者，大多数父母都要求对他们的孩子进行检查，”Myers说。“在我们的研究中，21个婴儿中的9个在出生前就发现患有这种疾病，另外12个是在出生后不久发现的，因此我们就能在出生后不久进行移植。所有21个新生儿的家庭中都曾经有过SCID的患者”

一般而言，幼儿都是在出生后6个月才诊断出患有SCID。到这个时候，幼儿很可能已经受到过多次感染而不能象正常儿童那样茁壮成长，Myers说。研究人员认为，这些重复的感染对胸腺造成了过度的压力。

胸腺对关键的免疫细胞——如T细胞——的成长非常重要。这些来源于骨髓中的干细胞迁移到胸腺中，在那里分裂，成熟，并接受去保卫身体的‘出发指令’。

“研究人员认为，接受早期移植的SCID患儿体内的胸腺尚未受到感染的压力，因而能够将这些移植进来的干细胞转变成具有功能的T细胞，”Myers说。“在接受早期移植的患儿体内，我们发现了很多的T细胞，这种现象在移植后3个月到3年的时间里最明显，而这段时间是体内发展抵御儿童期常见感染的防御系统的关键时期。”

移植过程本身相对简单一些。医生们从捐赠者的髋部取出骨髓细胞，并除去捐赠者骨髓中的成熟T细胞。这样做是为了避免捐赠者的免疫细胞攻击接受者，而引发的一种称为“供体对受体（graft-vs-host）”的症状。这些经过处理的干细胞随后被注入患儿的体内。

“这些移植进来的干细胞知道如何去做，并最终进入胸腺。”Myers解释到。“一个月之内，我们就能看到新生免疫细胞的数量有一个显著的上升。三个月后，细胞数量就达到正常水平。在出生后28天之内接受移植的婴儿在更早的时候获得更多的T细胞。”

杜克大学的SCID项目是全国少数几个专门从事此项治疗的项目，该项目由儿童过敏性反应和免疫学部的主任，Rebecca Buckley博士建立并领导。

这篇文章的作者还包括杜克大学的Dhavalkumar Patel博士和NIH的Jennifer Puck博士。
　

（基因潮）