基因潮10月10日报道：Targeted Genetics公司治疗囊性纤维化的tgAAVCF 的II期临床试验结果喜人

――初步分析显示tgAAVCF安全，耐受性好，也能改善患者的肺功能。

Targeted Genetics公司10月4日宣称其候选药物－tgAAVCF在囊性纤维化患者（CE）中进行的II期临床试验结果喜人。tgAAVCF在首次重复剂量研究中显示了与预期目标一致的安全性和耐受性。同时也观察了肺功能的阳性趋势，IL-8水平，以及基因的转移情况。斯坦福大学医学中心的儿科肺医学博士Richard B. Moss负责本研究的临床部分，他将试验数据公布在了第16届北美囊性纤维化的年会上，本届年会在路易斯安那州的新奥尔良市举行。

tgAAVCF是Targeted基因公司治疗囊性纤维化的主要的基因治疗候选药物。试验是采用随机，双盲，安慰剂作对照的方法进行的，共有37例轻微的囊性纤维化患者入选。初步合计数据分析显示这一气雾剂产品，经喷雾器给药入肺后，安全性好，患者的耐受性也好。在比较用安慰剂和tgAAVCF治疗时发现两者的副反应或实验室参数并无显著差异。同时也分别在第30天，60天和90天对患者进行了整体肺功能监测（FEV(1)是一种标准的肺功能检测法），结果显示在治疗第30天时有显著的统计学差异(p=.04)。IL-8是一种与炎症相关的细胞因子，与安慰剂治疗相比，用tgAAVCF治疗的患者在14天后IL-8水平下降。通过对支气管镜检查中所取的细胞的DNA PCR检测中发现，所有的研究对象都有优良的基因转移情况。但并未证明有基因表达，腺相关病毒中和抗体反应在全身和局部都有发生。

共有37例患有轻微肺部疾病的患者参与了本次II期临床试验，平均年龄为24岁，其中有17例患者用安慰剂治疗。在去年进行的独立数据安全监测报告获得批准之后，在本次临床试验中也包括了年仅12岁的患者。每隔30天随机给予患者3种剂量的tgAAVCF，每一剂量或安慰剂给予10(13)DNA酶耐药颗粒(DRP)。病人在最后一次给药后随访90天。试验后对数据进行统计分析。当所有患者都完成长达150天的监测后，就对数据进行完整的分析，并且分析每例患者的数据。本试验的主要目标是研究重复剂量给予tgAAVCF后的安全性和耐受性。疗效检测包括肺功能，炎症，和微生物学检测。同时也评估了一部分患者的基因转移情况。本次试验是与囊性纤维化基金会的治疗学发展网络合作进行的。

关于tgAAVCF

tgAAVCF使用一种腺相关病毒载体将一个拷贝的囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFTR）递送入囊性纤维化（CF）患者的呼吸道。CFTR基因的正确功能的丧失是该病的病因。在目前治疗囊性纤维化的几种方法中，tgAAVCF具有潜在的针对病因的作用。正常情况下，这一基因编码的蛋白质存在于呼吸道，胰腺，唾液腺和汗腺中，它能帮助调节这些器官的细胞中氯离子和水的浓度。据统计，全世界约有60，000人患有该病，而美国就有近30，000人。患者的平均存活年龄约为32岁。如欲了解有关囊性纤维化和囊性纤维化基金会的更多信息，请登录网站http://www.cff.org。

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摘自 基因潮