基因治疗发展之路跌宕起伏 |
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小】 www.ebiotrade.com 时间：2002年10月21日 来源： ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ |
摘要： |
[AD340X300]—法国停止先天性免疫功能低下疾病的基因治疗
基因治疗给目前某些传统医药方式难以治愈的疾病带来了光明前景，但日前在法国发生的一起事件，对基因治疗的发展无疑是沉重一击。
法国健康产品安全管理署10月4日宣布：在巴黎内盖尔医院的阿兰－费舍教授的建议下，法国将停止先天性免疫功能低下疾病基因治疗的临床试验，因为在接受该试验的10个孩子中，有一个孩子出现了极为罕见的并发症―――某些血液细胞繁殖失控，导致一种类似于血癌的疾病。据分析，引起此并发症的“祸首”是作为基因药物载体的逆转录病毒，因此其他接受这种治疗试验的孩子也有可能会受到该并发症的威胁。
2000年4月，美国《科学》杂志发表了费舍教授的研究成果：5个患有先天性免疫功能低下病症的婴儿通过基因治疗，摆脱了他们赖以生存的“玻璃罩”，恢复了正常孩子的生活。先天性免疫功能低下源于与
X染色体相关的γ－c基因的缺陷，该基因负责人体某些免疫功能淋巴细胞的正常成熟。费舍教授是研究和实施该疾病基因疗法的第一人，他率领一个由多国专家组成的医疗小组于1999年开始试验。他们从孩子的骨髓中提取细胞，以去了毒的老鼠病毒作为载体，将正常的γ－c基因植入细胞，然后再将细胞移植到孩子体内。这种“正常”细胞在体内的繁殖，纠正了先天的基因缺陷，使孩子建立起自身的防御细菌的能力。
出现并发症的这个孩子是1999年10月接受治疗的，治疗后一切正常，只是在今年7月身上出现了一个小水痘。在此后的例行检查中，医生发现他的血液中出现了超量的
T淋巴细胞。一个月前，孩子出现了血癌的临床症状，其体内的γ－δ淋巴细胞含量过高。
那么，是水痘启动了异常细胞迅速繁殖吗？费舍教授估计，这个细胞迅速繁殖的部分原因与基因治疗使用的病毒有关。因为病毒的基因物质插入了染色体，而这种整合是基因药物正确表达所必须的。在内盖尔医院的专家所研究的异常细胞里，病毒基因的整合是在一个控制细胞繁殖、名为
LM02的基因上进行的。正常情况下，此基因是不表达的，但现在却不正常地表现在异常的γ－δ细胞中。这说明，这种畸变的表达是由于基因被插在了这个位点上。也就是说，作为基因药物载体的逆转病毒引起了周边基因的“失调”，而后者恰好是一个癌症基因。
15年前，科学家就提出了基因治疗的概念，即在人体细胞内插入能够纠正基因缺陷、或者产生能够摧毁癌症蛋白的基因，但是直到1993年才开始真正的试验，因为实现这种治疗必须克服两大难题，一是找到一个能够将合适的基因运送到细胞内核的载体；二是能够控制基因的表达、不要出现其它副效应。
迄今为止，科学家用的最多的是病毒，但同时又冒着两个风险：一是病毒不被有机体的免疫系统所接受；二是可能给有机体带去病原。1999年9月，美国一位18岁的小伙子抱着治愈遗传病的希望，接受注射了大量的药物基因，但4天后就死亡了，因此美国食品药物管理局认为，基因治疗应该与药物治疗一样有一定的条件限制，故而停止了基因治疗的试验。
这次，法国也作出如此决定，从某种意义上说，将减缓这门学科的发展。法国国家科研中心基因工程研究专家奥利维•达诺认为，科学界还需要10年至20年的时间，来评估基因疗法的利与弊。
来源：科技日报
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