[生物通讯]研究人员在动物实验中首次部分证明了“治疗性克隆”的成功。在这项综合多种前沿技术的实验中，研究人员将克隆、胚胎干细胞移植和基因疗法等技术组合起来用度身定制的干细胞治疗免疫缺损小鼠。

    实验的前两个步骤没什么特别之处。麻省理工学院Whitehead生物医学研究院Rudolf Jaenisch和George Daley实验室的William Rideout和他的同事首次通过核移植的方式克隆出具有遗传免疫缺陷的小鼠，研究人员将小鼠尾部的体细胞核嵌入到摘除了细胞核的小鼠卵细胞中。研究人员将胚胎干培养到胚泡阶段，将该阶段的细胞取出就可以用来培养胚胎干细胞。接下来，研究人员利用标准的基因疗法来纠正胚胎干细胞中的遗传缺陷，纠正的干细胞进一步培养成血液干细胞。

    第三步则是一个巨大的挑战：将纠正的细胞重新引入小鼠体内来治疗疾病。虽然小鼠免疫系统的大部分都丧失了功能，但仍然有排斥胚胎干细胞的能力，显然这是因为胚胎干细胞与成年细胞不同，因而被识别为异类。然而，科学家发现他们可以通过加进一个叫做HOXB4的基因来解决这个问题，HOXB4对于血液的发育至为重要。不出所料，这个基因引起胚胎干细胞发育成成熟的造血干细胞，结果一些造血干细胞成功潜入到小鼠免疫系统中，重建了一个“作用温和”的免疫系统。科学家将他们的发现分为两部分，发表在3月8日期《细胞》杂志的电子版上。

    人类也有HOXB4基因，对这种方法稍加修改可能就能够成功利用人类胚胎血液细胞的前体治疗疾病，其中一篇文章的第一作者Michael Kyba认为。如果这种方法确实可以用于人类，“那将是迈向克隆疗法的一大步”，哈佛大学医学院的遗传学家Frederick Alt说道。

生物通摘译自SCIENCE NOW