科技日报5月20日报道 基因疗法一直是专业界和公众所关心的前沿学科和治疗疾病的有效手段。但是基因疗法也一直受到批评。因为，除了伦理问题外，多年来这一技术并未取得实质性进展，当然目前也不可能作为常规疗法应用于临床。基因疗法在技术上受到质疑的一个典型疾病是镰形贫血。早在20世纪50年代人们就知道镰形贫血的病因，而且也把治愈这一疾病的希望寄托到基因疗法身上，但一直没有什么进展。

    尽管这样，研究人员并没有停止对基因疗法的探索，其中镰形贫血作为基因疗法最早瞄准的目标之一，在今天也一直是研究人员重点探索的课题。眼下，这一研究似乎透露出一线曙光。美国的医学研究人员设计了一种基因，能够补偿缺陷 D NA的副作用。把这种基因插入小鼠体内收到了阻止镰形细胞贫血病发展的效果。不过研究人员认为，在把这种方法应用到临床之前还需要作精细的改进和试验。

摘自 科技日报