一旦基因治疗成为现实，它必将会给医学带来革命性的变化。基因治疗也将成为预防医学的一部分。但目前基因治疗尚存在很多根本性的问题：
   
    １、许多基因缺陷病的早期诊断还有困难。
   
    ２、基因治疗载体的安全性和有效性，基因载体本身及外源基因的随机整合，即基因治疗中治疗基因的定向运输和定点整合等问题。这在体内直接转导基因中最关键的问题还很难解决。
   
    ３、导入基因的表达调控问题。机体是一个非常精细的有机体稳态，任何一种蛋白质的表达都受到严格的调控。引入的治疗基因也需要对其进行精细的表达调节，否则会产生新的疾病。
   
    ４、发现新的治疗基因，尤其是对疾病相关基因还不十分清楚的肿瘤基因治疗。在此方面有三个方向：Ａ、分子疗法，将自杀基因引入肿瘤基因。Ｂ、增强机体的免疫系统。Ｃ、对突变的补偿，设法除去激活的癌基因。
   
    来源：粤港信息日报 (http://www.ebiotrade.com/)