Targeted公司8月22日宣称该公司又获得一项腺相关病毒（AAV）基因载体专利。该专利的专利号为6436392，专利名为：Adeno-Associated Virus Vectors （腺相关病毒载体），它是Targeted公司与Iowa大学研究中心合作开发的。这个专利主要涉及使用两种AAV载体来递送DNA序列，一旦这些序列进入细胞，将被用来编码某种单一的蛋白质。这种方法使AAV载体能被用于递送基因，而通常情况下，这些基因因太大而不适合构建在一个单一的载体中。因此，这种方法扩展了以AAV为基础的基因递送技术的潜在应用范围。

Targeted基因公司的执行副总裁兼首席科学官Barrie J. Carter博士说，“我们相信持续表达的结合特点以及好的安全的操作过程使得AAV载体成为各种慢性病基因转移治疗和发展病毒疫苗的首选载体。到目前为止，我们通过利用小的启动子元件或通过修饰DNA序列减少它的长度而不影响最终产生的蛋白质等方法克服了AAV大小的限制，用于公司的产品研发计划。但这些方法只能适用于一些基因，而这个专利技术通过提供一个更灵活的方法使AAV载体递送基因的能力大大提高，极大的扩展了AAV的潜在的应用范围。这个方法主要通过递送两个单独的DNA序列，然后将序列转录成RNA后重组在一起形成一个模板用于编码一个单一的蛋白质。这是第一个与Iowa大学研究中心合作的专利，其中有很多是John F. Engelhardt博士的功劳，他是Iowa大学解剖学和细胞生物学系的教授，也是Iowa大学基因治疗中心的主任。我们对于John博士目前从事的工作非常满意，相信这个专利仅仅是一个开始，将会有更多的AAV技术产生。”

双载体系统是通过将编码所需蛋白质的DNA分离成两个片断，克服AAV载体大小的限制。而专利所提到的技术是将每个载体产生的DNA分子连接在一起形成一个能产生全长的功能性蛋白质的模板。其他的双载体方法能独立产生更小的蛋白质，而这些蛋白质必需在细胞内正确的组合从而才能产生所需的蛋白质。这些方法只能用于超过一个亚单位蛋白质的产生，因此大大限制了其利用。

Engelhardt博士称，“我们实验室主要研究重组AAV感染的基本机制，包括AAV载体如何进入细胞，病毒基因组如何进入核内，以及这些基因组如何产生蛋白质等等。明确了这些以后将有助于我们更好的利用AAV载体作为递送系统用于治疗各种疾病。关于这个专利，本实验室第一个发现RNA处理能提供一个有趣的将来自两个不同AAV载体的RNA序列连接在一起的机制。于是我们设计了一种载体，它能将两个RNA序列结合在一起作为一个编码单一蛋白质的模板。这种方法非常有效，因为它使AAV载体递送基因片断的大小增加了一倍。我们很高兴与Targeted基因公司合作，将这种技术应用于研究囊性纤维化和其他基因疾病的新的治疗方法上。”

专利原文请见：US PATENT 6436392：Adeno-associated virus vectors

（Dale 编译,未经同意不得转载）

  摘自 基因潮