生物通报道：最近，北卡罗莱纳州大学的研究人员的一项新发现可能有助于治疗肝脏遗传缺陷如人类A和B型血友病。研究人员用一种生长因子处理培养的小鼠胚胎干细胞，然后将这种细胞注射到小鼠的肝脏中，并且发现这种操作逆转了一种类型的血友病。这种类型的小鼠血友病与人类的B型血友病很相似。相关文章刊登在2月15日的Proceedings of the National Academy of Sciences杂志上。

研究使用的遗传改造小鼠缺少凝固物质——第九因子，而这种缺失在人类中会导致遗传性的B型血友病。这种类型的血友病比A型相对要少见，大约影响到35000分之一的人的健康，而且患病者以男性为主。

尽管胚胎干细胞能分化成身体中大多数类型的细胞，但是在将这种潜能转化成治疗策略时则出现了很多的问题。在新的研究中，研究人员使用了实验室培养的一种小鼠胚胎干细胞株。

研究人员在注射前先用纤维原细胞生长因子将胚胎干细胞处理7天。如研究人员所料，这种处理使胚胎干细胞分化成类似前体细胞的早期内皮层，他们将其命名为PEPs（生物通注：putat ive endoderm precursors）。内皮层源于能够发育成消化和呼吸系统的初期胚胎细胞的内层。

胚胎干细胞不但分化成PEPs，而且还发生了进一步的分化，并且在注射后行使其功能，从而导致第九因子的持续生产。这种因子通常只有肝脏细胞产生。研究还发现将PEP细胞移植到肝脏中不会被免疫系统识别为外源物。在几周内，PEPs变成了肝脏细胞。115天后（注射后四个月），小鼠仍然能制造第九因子而且没有产生免疫抑制。