生物通报道:早老症(哈-吉综合征,Hutchinson-Gilford progeria syndrome)是一种罕见的致死性疾病,能导致儿童快速、提早的衰老。现在,约翰霍普金斯的研究人员发现一种目前正在检测的抗癌药物可以帮助患早老症的儿童。
患早老症的儿童在6个月到一岁大时外表看似正常,但之后就会出现一些衰老症状——皮肤起皱纹、掉头发、骨骼变脆和动脉硬化,这些症状常常使病患儿童在约13岁时死亡。而且目前还没有有效的治疗方法。
霍普金斯的新研究显示一种叫做FTI(farnesyl transferase inhibitors)的药物能够逆转实验室培养的细胞的异常状况。这些经加工的细胞与来自早老症的细胞类似。这种细胞的细胞核与正常细胞的不同,它们看起来就好像一串葡萄。
在实验中,研究人员用已经进入临床试验阶段的抗癌药物FTI处理这些经加工的细胞并使它们恢复了正常的面貌。这项研究的结果公布在9月26日的Proceedings of the National Academy of Sciences的网络版上。这种药物抑制了导致这种综合症的“过失”蛋白(lamin A蛋白,这种蛋白的错误加工导致这种疾病的发生)加工过程的第一步。
研究表明FTI这种准抗癌药物还能用于逆转早老症患者细胞的异常,而研究的结果最终将可能为人类提供一种治疗这种“不治之症”的良药。(生物通记者杨淑娟)(http://www.ebiotrade.com/)