作者:刘默芳,蒋帅,王恩多  

摘要：  

        小分子非编码RNA，以不同于蛋白质调控因子的全新方式，通过RNA干扰（RNAi）,调控mRNA稳定性、蛋白质合成、染色质的组织和基因组的结构.由于可方便地施加和释放控制，RNAi已被广泛应用于通过沉默作用研究基因功能的手段，并正在被开发为一些重大疾病的诊治应用.  小分子RNA沉默作用的发挥依赖于一个由多种蛋白质因子组成的RNAi机器.  在过去的几年中，对RNAi机器中重要蛋白质因子的结构功能及它们在小向导RNA指导下沉默基因表达的分子机制等方面的研究都取得了诸多突破性的进展.  

关键词：RNA干扰，RNAi机器，Argonaute，PIWI，小RNA

20世纪90年代末，人们在植物和线虫中偶然发现了外源提供的K双链RNA(dsRNA)进入细胞后被加工成大小约为2l～25个核苷酸的小RNA，它们专一地对具有相同序列的内源基因产生抑制作用，这个现象被称为RNA干扰(RNA  interference，RNAi)，那些小RNA则被称为小干扰RNA(small  interfering  RNA，siRNA)．从2l世纪初开始，在多种动植物的基因组中陆续发现了数量巨大的内源性小分子非编码RNA，包括miRNA，shRNA，piRNA和rasiRNA等．这些小RNA通过与siRNA类似的RNA干扰作用，或称为RNA诱导基因沉默作用，在细胞分裂和分化、个体生K发育和繁殖、遗传和表观遗传等几乎所有的重要生命活动中发挥重要作用．对小分子非编码RNA的发现、作用机理及生物学功能的研究己成为当前生命科学的热点和迅速发展的生物学前沿．本文中，我们综述了RNAi的效应器—“RNAi机器”中重要蛋白质的结构和功能，并简要介绍了“RNAi机器”研究的一些最新研究进展．

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