基因重组第八因子上市

　　对于血友病而言就像胰岛素之于糖尿病的“冻干人凝血八因子”，自今年下半年以来的紧缺状况终于爆发，引起国家有关部门极大重视。几个月来，其他待注册药品都在给血液制品让路，国家药监局甚至要求企业优先生产凝血因子类产品。11月11日，国家食品药品监督管理局（SFDA）快速审批通道已对拜耳亮绿灯，其重组凝血因子产品拜科奇被批准在华上市，这是国内首个上市的基因重组人凝血因子Ⅷ。  

　　从拜耳公司引进的该药是中国第一个上市的基因重组人凝血因子，目前已在54个国家和地区被批准使用。截至今年5月，临床使用已超过70亿单位，未出现证实的病原体传播病例，其有效性和安全性已在多项临床试验和长期临床应用中得到充分验证。  

　　资料显示，血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病，患者几乎均为男性，如果出血不止就会引发死亡，但只需要注射凝血因子Ⅷ，血友病人就可以像正常人一样生活。今年7月份后，被血友病患者称为“救命药”的凝血八因子出现断货。至9月初，上海、北京、天津、广州等中国最发达的大城市库存告急。9月份，10万中国血友病患者开始感受到死亡的威胁。  

　　北京地区血友病协作组组长、协和医院血液科主任赵永强教授指出：中国多年来使用人血浆来源的冻干因子药物的安全性有了很大提高，但由于目前献血者常规病毒筛查项目有限，不能排查出全部已知的病毒和新发现的病毒，因此仍有感染病毒风险。“拜科奇”采用基因重组技术，并以蔗糖代替人血白蛋白作为稳定剂，生物学活性与从血浆中提纯的相同，但降低了经血液制品感染病毒的风险。  

　　据介绍，由于八因子类产品售价不菲，许多血友病患者没有经济能力使用。拜耳先灵医药抗肿瘤事业部总监张文杰称，目前拜科奇的价格仍在审批中，比血浆类制品要贵一些。“我们正在努力进入中国的医保体系，让大多数的患者能够用得起。”张文杰称。据介绍，生产一批约200克的拜科奇，需要1000多名员工工作250天左右。目前，该产品已是生物医药界的重磅产品，去年销售额超过10亿美元。  

　　作为全球最大的医药企业之一，拜耳公司在过去的5年里，曾为全球血友病研究和教育提供了价值1100万美元的资助，并先后于2005年和今年向中国血友病治疗中心捐赠了价值超过1500万元人民币的供抢救使用的“基因重组凝血因子Ⅷ”。