纠正RNA拼接错误,治疗肌肉萎缩

【字体: 时间:2007年03月14日 来源:生物通

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  生物通报道:冷泉港实验室(Cold Spring Harbor Laboratory ,CSHL)最近研制的RNA拼接反义技术(RNA splicing antisense technology,生物通编者译)能够有效纠正在脊髓肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy ,SMA)患者中常见的一种mRNA剪接错误。Adrian Krainer教授说,SMA患者的SMN2基因只能发挥部分功能,饱受运动神经元降解折磨,他们也许会从新技术中受益。

  

生物通报道:冷泉港实验室(Cold Spring Harbor Laboratory ,CSHL)最近研制的RNA拼接反义技术(RNA splicing antisense technology,生物通编者译)能够有效纠正在脊髓肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy ,SMA)患者中常见的一种mRNA剪接错误。Adrian Krainer教授说,SMA患者的SMN2基因只能发挥部分功能,饱受运动神经元降解折磨,他们也许会从新技术中受益。

RNA剪接反义技术能够帮助研究人员对蛋白的最终结构和功能进行操作。蛋白合成过程从DNA编码的结构开始,步骤较多,其中包括包括RNA剪接。储藏在DNA的信息,首先被转录为瞬时的“前信使RNAs”(pre-messenger RNAs,pre-mRNAs),然后pre-mRNAs被剪切为成熟“信使RNAs”(messenger RNAs,mRNAs),最终mRNAs被翻译为蛋白。剪接过程确保翻译出合适的蛋白。

美国国家常规医学科学研究所(National Institute of General Medical Sciences,NIGMS)Marcus Rhoades博士(参与部分研究)认为,以剪接过程为靶标是治疗SMA的有力候选策略。SMA患者体内所见的SMN2基因表达错误,发生在前mRNA剪接水平,外显子7趋向于离开编码SMN蛋白的mRNA。已经有几种策略用于将外显子7保留在SMN2的剪接物中,以治疗SMA。Krainer小组与Isis Pharmaceuticals一支小组合作,测量很多反义核苷酸(antisense oligonucleotides ,ASOs),发现一些ASO能够纠正培养基中SMA细胞的mRNA剪接错误。Krainer利用小鼠模型实验证实这些ASOs是有效果的,下一步他们打算设计人类治疗方案。(生物通记者 子元)

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