microRNA干扰技术首次靶向胆固醇

　　

生物通报道：先有基因疗法，然后出现了RNA干扰疗法。现在，这项最新的有潜力调节基因表达的技术已经首次用于降低胆固醇水平。这种叫做microRNA（miRNA）抑制的棘手还用于抑制丙肝感染细胞。

 

这种技术与早前的RNA干扰形式有关，如siRNA(短干扰RNA)被用于拦截和摧毁mRNA。但是与siRNA沉默特定基因不同，miRNA抑制作用可以增加特定蛋白的量，因为miRNA通常是mRNA翻译链上的一个刹车,干扰它们的行动能使某些基因表达的蛋白量增加。

 

以RNAi为基础的疗法到目前为止都很难成功，其原因是由于很难让治疗性分子进入到靶标细胞中。但是在Santaris Pharma进行的研究中，miRNA抑制药物却似乎很容易被细胞吸收，而不需要独立的输送工具。该公司靶向一种叫做miR-122的miRNA，这种miRNA被认为能调控多达450个基因，其中大约100个基因与胆固醇和脂质代谢有个。

 

Santaris公司创造出短的单链RNA分子，该分子能特异性地与miR-122结合。然后，研究人员将这些分子注射给小鼠。这种miRNA抑制剂（antimiR）能够很容易被干细胞吸收，并能将胆固醇水平降低35％。细胞培养实验显示，抑制miR-122还可以保护肝脏不被丙肝感染。这项试验的结果在本月初举行的2007年RNAi会议上公布。（生物通雪花）

 

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