2006年赢得诺贝尔医学奖的科学成果就是以RNAi为基础的。科学界普遍认为，通过利用RNAi，有可能产生出前景不错的治疗药物，用于治疗包括癌症、失明和艾滋病在内的疾病。RNAi技术通过操纵细胞的核糖核酸（遗传信使），干扰或压制目标基因，以防止那些会导致疾病的蛋白质形成。

　　从1998年RNA干扰技术在《自然》上刊登第一篇研究论文，到2001、2002和2003年，RNA干扰技术连续三年被《科学》杂志评为十大科技突破之一，再到2006年10月两位科学家因在RNA干扰技术方面的杰出贡献荣获诺贝尔奖，RNA干扰技术在科学研究方面进展迅猛，与此同时，RNA干扰技术在工业上的应用进展更为令人惊叹，已有4个产品进入临床试验,最快的今年底将进入Ⅲ期临床试验。

　　大量公开发表的小鼠实验和实验室研究成果表明，基于RNAi技术的药物有望在癌症、丙肝和艾滋病治疗上率先取得突破，甚至有可能治疗一些神经系统疾病。2006年，美国费城Acuity制药公司应用RNA干扰技术开发出的新型药物Bevasiranib，在一项有129名老年性黄斑变性患者参与的I期临床试验中大获成功。试验表明，以SiRNA为基础的Bevasiranib能够减缓眼睛中致病性血管的生长并能改善视力，应用最低剂量的患者维持治疗效果达到了数月时间，而接受最高剂量的患者其治疗效果一直维持到研究结束，更重要的是除了药物注射部位发生红肿之外，没有观察到其他任何副作用。Bevasiranib的Ⅱ期临床试验结果将于今年9月揭晓，其Ⅲ期临床试验有望在2007年底启动，并于2009年获得最终试验结果。

　　虽然，RNA干扰技术的研究进展突飞猛进，已经远远超过反义技术等早期基因调控技术。但是，利用RNA干扰技术研发的新药面临着药物不稳定、难以定量并准确递送药物达到特定靶组织等实际问题。各家生物技术公司在这方面进行了不同尝试，利用病毒载体和化学方法等进行调控，以病毒为载体虽然有引起免疫反应的风险，但效果更加快速和持久，2003年曾有一家洛杉矶的生物医药研究所利用病毒载体给药，成功抑制猴子体内的HIV病毒，该药预计在2007年左右进入人体临床试验阶段。

　　为何高调

　　大公司为什么迫不及待地高价高调介入RNA干扰药物开发领域呢？答案可能是：1.RNA干扰的技术圈地已久，门槛已高，后来者可能将处处碰壁；2.该技术已趋于成熟，从学术到应用发展飞速，已有4个药物进入临床试验，效果不错；3.尽管临床前的项目多不胜数，但拥有良好技术平台，又有先发优势的RNA干扰药物企业已不多了，谁愿意错失良机？默沙东、阿斯利康、罗氏进入此领域后，其他药厂也在行动。

　　作为一项新兴技术，RNA干扰技术在新世纪的发展一日千里，迅速从实验室研究向临床应用方向挺进，预计在2010年左右会有一个真正意义上的RNA干扰药物成功上市。这对于生物技术行业是一个极大的刺激，因为自从20世纪七八十年代基因重组和单克隆抗体技术之后的二三十年里，虽然时时有新的生物技术（如基因治疗和反义核酸技术）受到追捧，但最终都是希望落空，整个行业都在期待新的有突破性应用前景的生物技术出现；另一方面，新药研发近年来屡屡陷入投资稳步增长，效率低下，周期延长，失败率增大，而新产品逐年减少的“怪圈”，制药巨头们纷纷寻求能够成为下一个“重磅炸弹”式药物的新型候选化合物，而日新月异的生物制药产品就是其最好的“猎物”。

　　相信通过类似罗氏和Alnylam公司、阿斯利康和SilenceTherapeutics公司以及默沙东与SirnaTherapeutics公司的“联姻”，不仅能引起新一轮的RNA干扰技术应用大赛,而且能加快新型RNA干扰药物成功上市以及扩大适应症范围的进程。（王进）

　　链接

　　何谓RNAi?

　　RNA干扰(RNAinterference，RNAi)是由双链RNA引发的转录后基因静默机制，它通过生物体内siRNA介导识别，特定RNA水解酶参与，并靶向切割同源性靶mRNA实现。RNA干扰现象是真核生物中普遍存在的抵抗病毒等外来入侵、抑制转座子活动、调控基因表达的监控机制。目前RNA干扰技术已成功用于基因功能和信号转导系统上下游分子相互关系的研究。随着研究的不断深入，RNAi的机制正在被逐步阐明，大量的论文被发表，成百上千的专利被授权或递交申请，而同时作为功能基因组研究领域中的有力工具以及新药开发的诱人前景，RNAi也越来越为人们所重视。
 
 

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