Nature：新一代的RNAi技术-aiRNA

　　

RNAi技术的发明带来了生物和医学界的革命。在最终治疗遗传病和传染病上，它也被寄予了厚望。目前最常用的RNAi分子为19-21bp的siRNA。尽管siRNA干扰效果不错，但也存在不少问题，如非特异性的脱靶效应，某些基因的效果不好，合成费用高。最近，新一代的RNA干扰技术——aiRNA现身，文章发布在《Nature Biotechnology》12月刊上。题目为：Asymmetric RNA Duplexes Mediate RNA Interference in Mammalian Cells。

aiRNA是不对称RNA的简称。它的分子更小，只有15bp，且3’和5’端的反义链均突出。在RNA干扰过程中，它进入RISC复合物中，诱导了序列特异性的靶mRNA的切割。这一点与siRNA相同，但文章指出aiRNA的干扰效率高于普通的19-21bp的siRNA。此外，新的aiRNA会更有选择性地靶定基因，脱靶（off-target）效应比siRNA显著降低。这些结果表明aiRNA是基因沉默的更好选择。

新一代aiRNA技术的核心在于其不对称的结构，与普通siRNA的对称结构形成鲜明对比。这种新颖的不对称结构能降低脱靶效应，改善基因干扰效率、持久性，并降低合成费用。aiRNA技术是由美国AiRNA制药公司和波士顿生物医学公司共同开发的。新的aiRNA技术能充分释放出RNAi的潜力，成为疾病治疗的新希望。

文章作者，也是波士顿生物医学公司的总裁Chiang J. Li博士表示：“我们非常高兴开发了aiRNA技术。它的基因沉默效果更佳，对医学来说潜力更为深远。我们相信这个突破会有利于RNAi疗法的开发，特别是干扰那些致病基因。”

文章的链接地址为http://www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/abs/nbt.1512.html。

（生物通 余亮）