RNAi治疗获突破性研究进展

【字体: 时间:2008年03月04日 来源:生物通

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  来自纽约2月29日的消息,Alnylam Pharmaceuticals制药公司宣布已获得其抗病毒RNAi治疗药物:ALN-RSV01的人类“概念证明”(proof-of-concept,生物通注)。

  

生物通报道:来自纽约2月29日的消息,Alnylam Pharmaceuticals制药公司宣布已获得其抗病毒RNAi治疗药物:ALN-RSV01的人类“概念证明”(proof-of-concept,生物通注)。

这一RNAi人类治疗药物结果——首先由技术型产业报道——来自于GEMINI研究结果,这一研究将ALN-RSV01与安慰剂作比较,进行了二期随机的,双盲(double-blind,生物通注)感染实验。研究结果表明ALN-RSV01极大的降低了呼吸道合胞病毒(respiratory syncytial virus,生物通注)的感染比例,Alnylam科学家们在新加坡呼吸道病毒感染国际论坛(International Symposium on Respiratory Viral Infections )上公布了这一结果。

ALN-RSV01的作用原理是利用RNAi对病毒衣壳N基因进行沉默。这个基因是病毒中最高度保守的基因之一,并且对病毒复制有重要意义。在体内动物实验和体外实验数据都显示ALN-RSV01的高效性。通过ALN-RS01滴鼻治疗后,在动物体内可以特异一直RSV的复制,有效防止、治疗RSV的感染。另外Alnylam的科学家也完成了对于ALN-RSV01的GLP毒性实验,并没有发现药物有明显毒性。

这个首个申请临床病毒感染疾病RNAi治疗药物是Alnylam公司2005年向美国FDA提交的一项研发新药,在FDA批准此项申请后Alnylam开始在健康志愿者身上进行一期安全性研究,这是公司第一次进行的人类临床实验,公司的总裁、首席执行官John Maraganore博士当时表示:“ALN-RSV提交临床实验申请是一件里程碑事件。它意味着公司对一些重要疾病RNAi疗法的商业化又迈进了一步。在申请批准后,预计在年底就可以开始临床实验。”

对于最新的这项研究成果,Alnylam临床研究副主任Akshay Vaishnaw则表示,“我们对于GEMINI研究的结果十分满意”,“这些数据证明了一个很清楚的抗病毒作用:RSV感染比例大幅度下降,在这一首战告捷之后,我们还将进行其它病毒的研究。”

在这项研究中,研究人员征集了88个志愿者,并让他们感染了一种野生型临床RSV病毒,在此期间,对他们施用5天的ALN-RSV01治疗或者安慰剂治疗——感染前两天和感染后三天。

利用几种不同的检测手段,比如血小板检测和RT-qPCR,研究人员测量了感染比例,其中血小板实验中感染率下降了38.1%,RT-qPCR实验结果中则表明感染率有一个中度的下降,但Vaishnaw表示,实验检测了临床不相关的活性病毒和病毒片段。

Vaishnaw补充道,“虽然我们十分高兴能获得这些研究结果,但更令人高兴的是,这些结果在几个不同的实验中都获得了一致性——包括血小板实验,RT-PCR,spin-enhanced培养和RSV抗原分析。”
(生物通:张迪)

附:
Roche与Alnylam Pharma达成联盟

瑞士生物制药公司Roche(RHHBY)与美国同业Alnylam Pharmaceuticals Inc.(ALNY)周一宣布,双方达成了一项联盟。

根据协议,Roche将获得利用Alnylam的技术平台开发RNA干扰(RNA interference,RNAi)疗法的非独家许可。

Alnylam与Roche还将合作开发RNAi药物,Roche将收购Alnylam位于德国Kulmbach的欧洲研究中心。

Roche表示,包括前端付款、产品阶段性研发权利金,以及领域扩展付款在内,此项联盟的价值总计可能超过10亿美元。

该公司将向Alnylam支付3亿3100万美元作为前端现金付款和股权投资。

Roche还将向Alnylam支付产品阶段性研发权利金。

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