《科学》2010热点预测之一 干细胞疗法

　　

生物通报道，《科学》杂志推出2009年年度十大突破之际也对2010年科学热点话题进行了预测，其中干细胞多能干细胞治疗神经性疾病被认为将是来年的热点课题。请跟随生物通编辑回顾2009年干细胞的种种发展轨迹，探究干细胞明年继续热门的原因。

 

干细胞这个话题在2009年是绝对热门的，随着今年3月奥巴马一声令下解除了胚胎干细胞的研究禁制，美国生命科学届的科学家正摩拳擦掌准备在胚胎干细胞领域大展身手。

 

随之热门的是，2009年美国FDA批准了两例胚胎干细胞的临床试验申请，尽管，第一起胚胎干细胞临床试验遭遇了瓶颈，但第二起胚胎干细胞临床试验近期通过批准，正如火如荼地进行着。

 

第一起胚胎干细胞临床试验

2009年1月23日，Geron公司宣布，FDA批准其开展全球首宗人类胚胎干细胞治疗临床试验。当时Geron公司宣布将为8-10位脊柱受伤导致下半身瘫痪患者注射GRNOPC1。如果顺利，将在夏季开展临床三期试验。

 

Geron公司的人类胚胎干细胞产品为：GRNOPC1，一种取自神经组织的祖细胞，用来注射到脊髓中治疗神经退行性疾病。

 

目前，Geron公司的临床试验并未开展，不知出于什么原因FDA仍在继续收集Geron公司的动物试验数据。

 

类似的事不仅发生在Geron公司，今年2月，也有一个神经干细胞临床试验受阻。这是FDA谨慎起见的结果，毕竟未知的风险太多，唯有掌握更多的证据才好开展人体试验。

 

第二起胚胎干细胞临床试验

11月18日，Advanced Cell Technology（ACT）向FDA递交了人胚胎干细胞一期和二期临床试验申请书。

 

这是继全球第一例人类胚胎干细胞临床试验受阻后，全球第二例人胚胎干细胞临床试验，日前经美国FDA批准，正式开展临床试验。

 

ACT公司的胚胎干细胞临床试验项目是针对遗传性眼病的。

 

项目参与者New Jersey大学医学院的Macro Zarbin表示，我对这个项目持谨慎而乐观的态度。相比其他的试验而言，干细胞在眼底发挥作用的几率相对更大。

 

据ACT首席科学家Robert Lanza介绍，先前进行的动物试验显示，用胚胎干细胞治疗Stargardt病（一种遗传性眼疾）十分有效，并且没有出现毒副作用。这让我们相信，人体试验也将获得成功。

 

波兰Casey Eye Institute也将参与这项临床试验，该院Peter Francis表示，我们从前期的动物试验的数据中获得了极大的信心，相信FDA在接受了我们的申请资料后将于下一年上半年批准我们开展临床试验。

 

生物通点评：干细胞、再生医学，这些字眼在未来几年内将成为最热门的话题，然而，更让人们兴奋的是，理论研究终于走出实验室，走上临床了。进入临床试验的意义在于，干细胞治疗更接近现实了。无论前路有什么困难，我相信，科学家们会一如既往地前行。

（生物通 张欢）