最新《Science》RNAi治疗性研究取得进展

　　

生物通报道，丙肝这种慢性疾病很难治愈，在目前的技术无法有效治疗的前提下，科学家们另辟蹊径，来自德国Southwest National Primate Research Center，Santaris Pharma和Aalborg University的科学家试图用microRNA治疗丙型肝炎，相关成果文章Therapeutic Silencing of MicroRNA-122 in Primates with Chronic Hepatitis C Virus Infection发布在最新的Science杂志上。

 

丙型肝炎是全世界范围内引起肝脏疾病的一个首要原因，受到其感染的人超过1亿7000万，而这些人发生肝衰竭及罹患肝癌的风险会大大地增加。 目前对该病的治疗方案会产生严重的副作用，而且它仅对50%的病例有效。

 

Robert Lanford及其同僚对一种新的治疗方法进行了研究，这种方法用的是microRNA，一种针对丙型肝炎的聚焦于可帮助打开和关闭基因的RNA分子的新型治疗策略。目前在黑猩猩的实验中获得了积极的结果，为丙型肝炎治疗带来了希望。

 

MicroRNAs（miRNAs）是一种小的内源性非编码RNA分子，大约由21－25个核苷酸组成。这些小的miRNA通常靶向一个或者多个mRNA，通过翻译水平的抑制或断裂靶标mRNAs而调节基因的表达。

 

丙型肝炎病毒用一种叫做miR-122的microRNA（它在肝脏中有表达）来感染肝脏中的细胞。 在一项对黑猩猩（这是除人之外的唯一能够感染该类型肝炎的动物）的研究中，Robert Lanford及其同僚应用一种叫做SPC3649的化合物来阻断在4个感染了丙型肝炎病毒的黑猩猩中的miR-122。

 

结果发现，该种治疗可有效减轻黑猩猩丙型肝炎的症状，而且该丙肝病毒好像也不会产生抵抗力。

 

如果进一步临床试验成功，这可能成为丙肝治疗的有效途径。

（生物通 小茜）

生物通推荐原文检索

"Therapeutic Silencing of MicroRNA-122 in Primates with Chronic Hepatitis C Virus Infection," by R.E. Lanford at Southwest National Primate Research Center in Freiburg, Germany; E.S. Hildebrandt-Eriksen; A. Petri; R. Persson; M. Lindow; M.E. Munk; S. Kauppinen; H. Ørum at Santaris Pharma in Freiburg, Germany; S. Kauppinen at Aalborg University in Freiburg, Germany.