NEMJ曝干细胞治疗重大副作用：接受治疗后患者失明

　　

生物通报道：据《新英格兰医学杂志》（NEMJ）3月16日的报告称，三位女性患者在接受了将脂肪来源的细胞注射到患者眼睛中的干细胞治疗后出现了失明，这些患者患有年龄相关性黄斑变性，她们希望通过干细胞治疗眼部疾病，但是在实验治疗的几天内，出现了严重的并发症。

这种干细胞治疗，即从患者自身身体取得细胞，然后注入回身体中，其实目前在很大程度上未受到美国食品和药物管理局的监管，并且大部分未经证实。 “毫无疑问，如果当时有FDA参与监管，更有利于患者的安全，也能保护这一案例中的患者，”NEJM论文作者，斯坦福大学的Jeffrey Goldberg表示。

此次干细胞疗法是由U.S. Stem Cell（此前公司名为Bioheart）赞助的，该公司的科学总监 Kristen Comella 拒绝讨论这些病例，称牵涉到法律诉讼，已经在保密协议下和解。Comella为干细胞疗法辩护，称他们已经治疗了 7000 多名病人，只记录到很少的不良事件，安全记录良好。不过根据Goldberg的报告，这些干细胞程序存在包括缺乏安全数据，有严重的缺陷等方面的问题。

“这还只是干细胞负面临床结果的冰山一角，因为目前，美国有大约600个这样的诊所进行着没有FDA批准，缺乏支持治疗和实验的临床前数据，罔顾患者利益的治疗，”加州大学戴维斯分校的医学院干细胞生物学家Paul Knoepfler在一篇博客中写道。

同时在NEJM杂志上，另一组研究人员报道了相关的结果：他们成功将来自诱导多能干细胞iPS细胞的视网膜色素上皮细胞植入到了患者体内，治疗老年女性的黄斑变性。治疗后，患者的视力在治疗后一年都没有出现恶化。

这一实验被哈佛医学院的George Daley称为“标志性”成果 “这是第一次患者利用iPS细胞的细胞衍生物进行治疗，属于世界首例。”（此前也有一些研究人员成功植入人类胚胎干细胞，用以治疗黄斑变性）。

2014年和2015年，FDA发起了一系列提议以规范许多宣称进行了未被证明的干细胞治疗的诊所。因此此前根据一项研究，美国约有570家类似诊所，而且其数量仍在增长。相关提议受到了来自干细胞诊所和希望获得该疗法的患者的谴责，这些患者等不及证明该疗法是否有效。

其实很多科学家，尤其是干细胞研究者呼吁FDA取缔未经验证的干细胞疗法。他们对患者的安全表示担忧，而且害怕类似的治疗会破坏所有干细胞疗法的声誉。到目前为止，FDA的提议尚未确定。不过随着上述事件的增多，以及特朗普政府的倾向，也许FDA很快就会出台相关的法律法规。

（生物通：张迪）

原文标题：

Vision Loss after Intravitreal Injection of Autologous “Stem Cells” for AMD

Autologous Induced Stem-Cell–Derived Retinal Cells for Macular Degeneration