FDA授予“CK-2127107”为SMA治疗的孤儿药

　　

孤儿药（Orphan drug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的神经肌肉疾病，发病率为1/6000-1/10000，该病是最常见的潜在致命性遗传病之一。SMA表现为不同程度的由进行性肌无力导致的呼吸和行动不便。根据症状初发年龄，SMA可分为4种类型，分别为：I型（婴幼儿型），II型（中间型），III型（青少年型），IV型（成人发病型）。患者预期寿命和疾病的严重程度由SMA类型不同而异：I 型患者预后最差，预期寿命一般不超过2年；IV 型患者预期寿命可能与常人无异，但会因四肢近端肌肉逐渐衰弱最终导致行动不便。目前，在临床上，SMA的治疗选择极其有限，因此该领域对解决疾病症状和修饰疾病进程的新治疗方案，存在着高度未满足的医疗需求。

Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化首创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者，目前，Cytokinetics正在开发小分子候选药物，专门用于增加肌肉功能和收缩能力。

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-2127107治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（orphan drug designation）。CK-2127107由Cytokinetics与日本药企安斯泰来（Astellas）合作开发，这是一种新一代快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA），开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、慢性阻塞性肺病（COPD）及其他一些与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在治疗。

双方于2013年达成初步合作，Cytokinetics授予安斯泰来共同开发及共同商业化CK-2127107治疗非神经肌肉适应症的独家权利。2014年双方扩大合作，纳入某些特定的神经肌肉适应症，包括脊髓性肌萎缩症（SMA）。根据2016年进一步修订的协议，安斯泰来拥有CK-2127107及其他快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）治疗非神经肌肉适应症和某些神经肌肉适应症（包括脊髓性肌萎缩症[SMA]和肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS]）、以及其他新颖作用机制的骨骼肌激活剂治疗全部适应症的全球开发和商业化独家授权。

目前，该公司正在探索该药改善SMA患者肌肉功能和身体活动能力的潜力，一项正在开展的 II 期临床研究数据预计将在今年晚些时候获得。

值得一提的是，去年底，由生物技术巨头百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）获得美国FDA批准，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗。

Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产；在临床研究中，Spinraza治疗显着提高了SMA患者的运动机能。此次批准，使Spinraza成为全球首个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。

除CK-2127107之外，安斯泰来与Cytokinetics正在合作开发多款骨骼肌激活剂，其中快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）先导药物tirasemtiv治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）已处于III期临床开发。

另外，Cytokinetics也与美国生物技术巨头安进（Amgen）达成了战略合作，开发心脏肌肉激活剂omecamtiv mecarbil，目前该药治疗慢性心脏衰竭已处于III期临床开发。同时，双方也正在合作开展新一代心脏肌肉激活剂的临床前研究。