CRISPR-Cas9治疗视网膜血管生成疾病

利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，马萨诸州 Eye and Ear (Mass. Eye and Ear)的研究人员成功地阻止了小鼠视网膜新生血管生成（angiogenesis）。

　　

生物通报道：血管生成是导致视力丧失、失明和多种退化性眼部疾病（包括增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年黄斑变性、早产儿视网膜病变等）的特征之一，随着病程发展，这些血管还会渗漏、破裂、甚至导致视网膜脱离，使视力受损。根据最新《Nature Communications》报道，研究人员提出用基因编辑技术防止视网膜血管生成，可作为以病理性眼内血管生成为特征的眼部疾病治疗的新途径。

尽管市面上已有的血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂（如Lucentis®和Eylea®）能减少新生血管生长和视网膜疾病血管渗漏，但挑战依然存在，如需要持续治疗，以及有相当数量患者对抗VEGF治疗缺乏响应。

“我们知道血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）对血管生成至关重要，”文章作者Hetian Lei博士说。“CRISPR-Cas9系统可以用来编辑VEGFR2基因，防止眼内病理性血管生成。”

CRISPR-Cas9系统是针对某些基因组或生物体完整遗传物质编辑的强大工具。本文作者使用腺相关病毒（AVV）递送靶向VEGFR2的基因编辑。小鼠实验显示，单次注射便可阻止视网膜血管生成。

Lei说：“由于这一技术几乎在所有医学领域都取得了进展，我们谨慎而乐观地认为，这一强有力的工具将为血管生成引起的眼内疾病和视力丧失提供一种新疗法。尽管有关这种方法的安全性和有效性还需要进一步确认，但是我们的实验结果显示，CRISPR-Cas9系统具有较高的精度和效率，是治疗血管生成相关疾病的潜在有效工作。”

成立于1824年的Mass. Eye and Ear是哈佛医学院的教学伙伴。2015年被评为全美排名第四的最好眼科医院和排名第一的最好耳科医院。

文章其他作者包括Mass. Eye and Ear的Xionggao Huang博士、Guohong Zhou博士、Wenyi Wu、Yajian Duan、Gaoen Ma、Jingyuan Song博士、Ru Xiao博士、 Luk Vandenberghe博士、Patricia D'Amore博士和哈佛大学麻省理工学院Broad研究所的Feng Zhang博士。

原文标题：Genome editing abrogates angiogenesis in vivo

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