基因编辑已成狂,一家公司用“伪科学”筹到了1亿美金

没有CRISPR的新战场正待启动

【字体: 时间:2017年09月05日 来源:生物通

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  毫无疑问,基因编辑系统CRISPR是当前生物技术领域最热的课题。离开CRISPR,基因编辑还有没有更好的发展?一家名为“同源医疗(Homology Medicines)”的公司声称,没有CRISPR,我们还有更好的选择!

  

这家位于麻省Bedford的初创公司现已筹集了127,000,000美元来治疗基因疾病,该公司称,他们所使用的病毒能有效地修复人类基因。

相比CRISPR,它无需砍乱打开人类DNA双链。如果是真的,同源医疗无疑找到了一种最安全、最简单的人类基因编辑方式。

华盛顿大学的研究人员David Russell说:“震惊了,这家公司竟然为一个伪科学筹到了这么多钱!”

有利可图

改变人类基因来消除疾病是基因编辑技术有利可图的重要原因之一,8月30日美国FDA批准了诺华公司使用基因修饰的免疫细胞治疗白血病的“第一例基因疗法”,据评估该药物市场价值超过10亿美金。里程碑进展:癌症免疫疗法首个CAR-T获批上市

传统的基因治疗方法只能添加基因,而且是随机性地运用病毒将基因放入细胞。相比之下,精确的删除或修改DNA碱基的强大新技术则被称为“基因编辑2.0”。

到目前为止,CRISPR是最通用的基因编辑系统,它依赖于一个核酸酶,剪断DNA双螺旋,引发细胞内部紧急修复,科学家利用它可以改变DNA的编码碱基。

同源医疗公司的惊人之处是,在不添加核酸酶、不破坏DNA链的情况下进行基因编辑!

这听起来是不可能的,但是,这种现象早在1998年就曾被发现:如果病毒释放的DNA链与给定的基因极为匹配(这种相似性被称为同源性),那么当细胞分裂时,DNA就会发生交换。因此,有时DNA突变可被正确的序列替换,同理被编辑。

但问题在于,这种受病毒DNA驱动的修复很少发生,而且这种小概率的几率事件的发生过程还没得到很好的阐明。对某些细胞类型来说,该事件的发生频率仅为1/1000,而这种频率对大多数治疗来说远远不够。因此,由来已久的病毒编辑手段才从未被药物开发者广泛采用。

如今,同源医疗公司说他们找到了一个改进方法。在基因和细胞治疗专家年会上,该公司创始人、“希望之城国家医疗中心” Saswati Chatterjee实验室的研究人员报道,他们的病毒可让50%的细胞表达发光基因!

Saswati Chatterjee博士

Russell 说:“科学界一直在寻找利用简单病毒载体进行基因编辑的圣杯,没有核酸酶意味着没有DNA切割,因此毒性极小,呈递也更容易。如果利用病毒能打靶50%的细胞,那真的很厉害了!这将是史上最伟大的基因编辑技术。”

Russell表示结果好到让他怀疑可能不是真的。其他科学家也持怀疑态度。斯坦福的基因编辑专家Matthew Porteus说:“包括我在内的许多与会听众并不相信他们所提供的数据支持。”

新病毒

新病毒的发现是基因治疗越来越有效的原因之一,它们允许基因被特异性的添加到某些细胞,而非所有细胞。公司起步于Chatterjee开始挖掘骨髓样本寻找腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAVs)的工作,该病毒通常应用于传统基因治疗。Chatterjee发现了17种新病毒,并为它们申请了专利。


Chatterjee说,随后就有投资者向他们伸出了橄榄枝,她的病毒被证明是一组强大的基因编辑器。“这就是我们决定创办公司的初衷,”同源医疗公司CEO生物科技总裁Arthur Tzianabos说道。

Arthur Tzianabos博士

新机遇?新错误?

很多投资者错过了CRISPR蛋糕,因此,把筹码重新压在了Chatterjee的新病毒上。这项研究仍处于实验室验证扩展阶段。Tzianabo 表示:“当一项新事物出现时,总会遇到许多质疑,我承认我们仍处于早期实验室开发阶段,我们的目标是使其尽快走入工业化实践。”

Chatterjee说,她的文章已经投稿,很快应该可以平息质疑。“我们的发现绝非没有根据。”

其他公司也正在寻找病毒编辑,他们声称还没有找到如此有效的病毒。Russell是一家名叫“通用细胞(Universal Cells)”公司的经营者,他已筹集了约5000万美元资金,用以研究利用病毒编辑手段治疗儿童遗传性肝脏疾病。

Tzianabo说,同源医疗的目标是使用病毒编辑技术治疗镰状细胞性贫血。对CRISPR学者来说,Porteus表示,他并不担心其他基因编辑技术可能会取代CRISPR,他仍将致力于CRISPR的改造工作。

比CRISPR的影响力更大的编辑工具即将出世了吗?一些科学家表示,同源医疗公司的科学成果尚未被广泛接受,他们认为他们的结论很可能是错误的。

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原文标题:In a Sign of Gene-Editing Frenzy, Startup Pitches Editing without CRISPR

延伸阅读:基因编辑,别忘了还有ZFN和TALEN [创新技巧]

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