梅奥诊所专家：基因编辑距离临床还有很多年

　　

生物通报道  基因编辑技术因未来潜力无限，让科研人员和临床医生激动不已。目前最广为人知的基因编辑工具是CRISPR-Cas9。它有望更快速、更经济并且更准确地实现基因编辑，从而加速基础科学研究。

梅奥诊所（Mayo Clinic）是世界著名的私立非营利性医疗机构。它没有在任何治疗中使用基因编辑，但一直在关注基因编辑的影响。诊所个性化医疗中心的生物伦理学家Megan Allyse博士在接受采访时警告称，随着对基因组的了解不断加深，基因编辑也带来了伦理问题。

“我们有必要公开讨论，以了解这项新技术的局限性。基因编辑的最佳实践是什么？有什么影响？有没有滥用？我们如何利用它来让患者受益？我们如何避免不可接受的副作用？”Allyse博士问道。

Allyse博士分享了四个关键因素，说明基因编辑距离临床实践还有很多年。

1. 很多东西我们还不了解。Allyse表示：“CRISPR-Cas9是一种表现出色的工具，但问题在于我们如何使用这种工具。它的应用方式有很多种：可能有害，也可能有益。我们对人类基因组及它的作用机制知之甚少。”

一方面的担心是基因编辑不按照我们期待的方式发挥作用。Allyse博士指出，一项研究试图用健康DNA来取代致病的遗传代码，但是胚胎拒绝了。相反，胚胎恢复了遗传自父母基因组的DNA，以取代被删除的东西。

另一方面，对基因某个部分的编辑可能会伤害基因的其他部分。“比如，一些与智力相关的基因也与精神病相关。如果我们只是想改变遗传智力，那么是不是也存在产生精神问题的风险？值得冒这个险吗？”Allyse博士问道。

2. 现有的技术也许就够了。研究人员在研究是否可利用基因编辑来去除胚胎中的缺陷，以避免遗传病。生殖细胞的编辑可能影响胚胎的所有后代，不过，Allyse指出，我们不需要用基因编辑来实现这一目标。

父母可以进行携带者筛查，了解他们是否存在致病变异。同时，体外DNA检测也能够鉴定带有已知遗传病的胚胎。父母可以选择体外受精来植入健康的胚胎。Allyse 博士表示：“现有的技术已经有可靠的成果。我们为什么不顾基因编辑的不确定性，来做同一件事？”

3. 遗传学只是一方面。研究表明，环境因素、个人习惯以及养育方式在健康和疾病中的作用往往比遗传学更大。“人们往往高估它，认为遗传学是所有问题的最终答案。除了某些明显的遗传疾病，研究人员认为教育、营养和免疫接种可能对儿童的健康和能力有更大的影响，”Allyse博士说。

4. 医学上还没有准备好。Allyse博士认为基因编辑最可能的临床应用是基因治疗。基因编辑可以加速研究，在更精确的位点上实现替换治疗，让基因治疗更加有效。不过，Allyse博士预测，基因编辑要成为主流医疗实践中的一部分，还需要很多年。“我们还不知道它如何影响整体的健康。医疗实践和整个社会也没有准备好，让基因编辑成为常规临床治疗中的一部分，”他说。（生物通 薄荷）