Synodos又做了:打破障碍,解决“不可能”的问题

【字体: 时间:2018年12月29日 来源:生物通

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  最近由儿童肿瘤基金会发起和资助的研究发现,治疗1型神经纤维瘤病患者的低级别胶质瘤的治疗已更进一步。

  

 

前言

认识到需要更好地了解影响神经纤维瘤病(NF)患者的胶质瘤(影响脑和神经系统的肿瘤),儿童肿瘤基金会(CTF)已率先发起聚焦于NF1胶质瘤的分子特征的数百万美元的支助。在James和Laurée Moffett、Flash of Hope、CureNFwithJack和其他支持者的慷慨支持下,这项重大投资首次汇集了致力于应对胶质瘤挑战的主要专家。为了支持这个全明星的研究团队,CTF资助了两项大规模的NF1胶质瘤研究,每项在三年内都获得了200万美元的巨额资助。

“当我们开始这个项目时,研究低级别胶质瘤被认为是不可能的,因为没有足够的可用样本进行研究,”儿童肿瘤基金会主席,Annette Bakker博士说。“确实,很难找到低级别的胶质瘤组织,所以我们需要SYNODOS——一个全球性的努力来解决这个‘不可能’的问题。”

首个Synodos研究是一个低级别的胶质瘤联合体,是对多机构的儿童神经营养不良患者的研究,由华盛顿大学圣路易斯医学院的David Gutmann博士和费城儿童医院的Michael Fisher博士领导,海德堡的德国癌症研究中心和旧金山加利福尼亚大学的研究人员参与。

纽约哥伦比亚大学的Antonio Iavarone博士与哥伦比亚大学和意大利Sannio大学的合作者共同领导的第二个Synodos研究,是集中于所有年龄组的所有级别的胶质瘤患者。他们的工作发表在Nature Medicine杂志上,表明免疫治疗具有影响胶质瘤的潜力。下面将详细介绍这一发现的更多细节。

成果

这两个项目共同开展了第一项综合性的全球NF1胶质瘤分析研究,即鉴定遗传、表观遗传和代谢的改变;提取和建模胶质瘤驱动分子的改变;研究肿瘤微环境的影响;并最终开发针对NF1胶质瘤的靶向治疗。

自成立以来,两组都收集和分析了来自世界各地的100多个高质量肿瘤样品,其中大多数样品具有匹配的血液。鉴于这种样本的稀少性,以及从肿瘤活检的同一患者身上获取血液这样的情况更加稀少,这确实是一项令人惊叹的成就。目前正在开发各种体外和体内模型以验证数据分析的结果。这两组研究人员已经在各种国家和国际会议上提交了他们的研究结果,包括最近在巴黎举行的2018年核能会议,在这次会议上,将近900名专家聚集在一起,号称历史上最大的核能研究会议。

在Nature杂志的报告中,Iavarone博士鉴定了19个新的NF1种系突变,并首次比较了低级别和高级别的NF1胶质瘤,从而鉴定了遗传特征、表达和甲基化模式。ATRX基因突变是高级别胶质瘤的独特特征,使ATRX成为潜在的治疗靶点。

“我们的目标是给神经营养不良患者可行的治疗方案。在我看来,当NF影响他们的孩子时,告诉NF的父母‘观察并等待’是无心的残忍和难以置信的不公平,” Bakker博士说。“当然,我们要面对现实的挑战。低级别的胶质瘤很难发现,因为很少做手术。我们需要 ‘Synodos’来把世界团结起来,找到足够的样本,并将专门知识组合起来进行研究。我们刚刚证明Synodos是研究罕见肿瘤的一个很好的模式,我们使用相同的Synodos方法来寻找NF1、NF2和神经鞘瘤病的答案。”

原文检索:The molecular landscape of glioma in patients with Neurofibromatosis 1. Nature Medicine (10 December 2018)

 


(生物通:伍松)

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