世界首例：基因编辑猪肾被移植到了人身上

世界首例:猪肾经基因编辑后移植到人体内，功能正常，无免疫排斥反应。

　　

最近，纽约大学兰贡医学中心(New York University Langone Medical Center)的研究人员将经过基因编辑的猪肾移植到人类体内并进行观察。他们发现，异种移植后的猪肾可以正常工作，没有免疫排斥。几十年来，人类一直致力于使用动物器官移植来拯救生命，这是人类迈出的重要一步。

科学家们暂时将猪的肾脏植入人体，并观察它开始工作。几十年来，人们一直在寻求有朝一日能够将动物器官用于拯救生命的移植手术，而这只是其中的一小步。

1954年12月23日，美国成功进行了世界首例人体器官移植手术。从那时起，器官移植技术发展迅速。20世纪70年代以来，器官移植已成为肾衰竭等器官疾病患者的实用选择。

根据世界卫生组织(WHO)的统计，世界上每年大约有200万人需要器官移植。然而，阻碍这些患者的最大问题不是技术问题，而是器官捐献者的严重短缺。全球平均器官供需比不到1:20。以美国为例。现在有11.4万人等待器官移植，但每年只有3万人等待器官接受手术。平均每天有20多人在等待中死亡。

世界各地的研究人员试图通过多种途径解决器官移植短缺的问题。其中异种移植更有希望。异种移植是指利用其他物种的器官进行人体器官移植。代表公司包括杨璐菡等人创立的eGenesis、杭州启涵生物等。

早在17世纪，人们就尝试用动物的血来给人输血。当然，结果可想而知。

1984年，心脏病学家伦纳德·L·贝利(Leonard L. Bailey)博士将一只狒狒的心脏移植给了一个名叫Fae的女婴。Fae出生时就患有严重的心脏发育不全。在她弥留之际，贝利医生为她做了这个。异种移植手术很棒，但没能拯救Fae。她在术后第21天死于排斥反应和器官衰竭。

从那时起，科学家们将注意力转向了猪的异种移植，因为猪本身是作为人类食物饲养的，所以器官移植的伦理问题较少。此外，猪一窝产仔很多。妊娠期短，器官大小接近人类。

事实上，几十年来，猪的心脏瓣膜、猪肠的肝素、猪皮移植和猪角膜已经成功地应用于人类治疗。然而，将猪的整个器官移植给人类时，首先面临的问题是免疫排斥，这主要是由猪携带的基因产生的α-Gal抗原引起的。

这种被称为GalSafe的转基因猪是由联合治疗公司（United Therapeutic）的子公司Revivicor开发的。它于2020年12月被美国食品和药物管理局批准，用作肉过敏患者的食物，并作为人类治疗的潜在来源。

该机构说，从猪身上开发的医疗产品在用于人类之前仍需获得FDA的特别批准。

其他研究人员正在考虑GalSafe猪是否可以成为从心脏瓣膜到人类患者皮肤移植的一切来源。

本次猪肾移植的受者是一名有肾功能不全症状的脑死亡患者，其家人在她停止生命支持之前同意了这项实验。

纽约大学兰贡医学中心的研究小组将猪的肾脏连接到人类接受者的一对大血管上，然后用呼吸机观察了两天。移植的猪肾可以正常过滤废物和产生废物。并没有引起排斥反应。三天来，新肾连接在她的血管上，并保持在她的身体外，以方便研究人员观察。

该研究的负责人罗伯特·蒙哥马利(Robert Montgomery)博士说，猪肾移植后的情况完全正常，没有像之前担心的那样立即引起免疫排斥。“看起来很正常”，他说，移植肾产生的尿液量“与你预期的一样多”，受者的异常肌酐水平（肾功能不良的指标）在移植后恢复正常。未经修饰的猪肾移植到非人灵长类动物体内时会出现早期排斥反应。

罗伯特·蒙哥马利博士

 

几十年来，人类一直在寻求用异种动物器官移植来挽救生命，这项实验是这方面的重要一步。它为未来几年在活人身上进行猪肾或心脏移植铺平了道路，也在等待数以千计的器官移植。带来生命的希望。

此前，Miromatrix Medical于2021年6月24日在纳斯达克上市，该公司专注于将猪器官用于人类异种移植。这是第一家在市场上上市的异种移植公司。

 

 

微基质发展了独特的灌注脱细胞和再细胞化方法。由于猪的细胞外基质(ECM)与人的同源性超过93%，因此可以显著减少排斥反应等不良反应的发生。首先，他们使用泵细胞清洗技术来洗脱猪器官中的活细胞，只留下蛋白质框架，保持结构和血管完整。然后，对人体细胞进行再灌注，以重新填充蛋白质框架，以培养可用于人体移植的器官。

 

 

2021年3月2日,eGenesis宣布完成一个C系列融资1.25亿美元,这些资金将用于促进肾移植和胰岛细胞移植到人体临床试验,以及现有的基因编辑平台的不断发展和GMP生产规模扩张。

 

 

eGenesis是一家基因编辑和基因组工程研究公司，开发与人类兼容的器官、组织和细胞。

公司由哈佛大学George Church院士和杨璐菡博士于2015年创立。2017年3月16日，eGenesis完成了3800万美元的a轮融资，2019年11月7日，eGenesis完成了1亿美元的B轮融资。

身为心脏移植接受者的蒙哥马利说，纽约大学的肾移植实验可能在未来一两年内为终末期肾衰竭患者的试验铺平道路。这些试验可能会将该方法作为危重病患者的短期解决方案进行测试，直到获得人类肾脏，或者作为永久性移植物。

蒙哥马利说，目前的实验只进行了一次移植，肾脏只保留了三天，因此未来的任何试验都可能发现需要克服的新障碍。参与者可能是接受人类肾脏的几率较低且透析预后较差的患者。

蒙哥马利说：“对很多亡率和某些癌症一样高的患者来说，在使用新药和新试验（经常是癌症患者）我们不会犹豫不前，因为这可能使他们多活几个月。”

蒙哥马利说，研究人员与医学伦理学家、法律和宗教专家合作，以在询问家属是否可以临时接触一名脑死亡患者之前对这一概念进行了审查。

(来源:互联网,仅参考)

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