诺奖得主授权：CRISPR基因编辑技术治愈HIV病毒等临床试验启动了

不久的将来，CRISPR基因编辑疗法可能完全治愈艾滋病等病毒性慢性疾病。

　　

在Jennifer Doudna的授权下，Excision公司的CRISPR基因编辑治疗艾滋病项目被批准用于临床。

艾滋病（AIDS），全称为获得性免疫缺陷综合征，是一种由人类免疫缺陷病毒（HIV）引起的非常有害的传染病。

HIV病毒可以攻击并严重破坏人类免疫系统。因此，艾滋病患者往往由于免疫力不足而遭受继发感染或肿瘤，这也使得艾滋病患者的死亡率极高。

根据联合国艾滋病规划署的数据，全球艾滋病毒携带者和艾滋病患者的人数从2011年底的33430万人增长到2018年底的3800万人，而且这个数字还在快速增长。

尽管抗逆转录病毒疗法（ART）的不断进步大大延长了艾滋病患者的寿命和预后，但它也会带来严重的副作用和耐药性的出现。

更重要的是，作为一种逆转录病毒，HIV可以将其基因组整合到宿主细胞的染色体上。

这意味着目前的抗逆转录病毒疗法只能抑制病毒，不能完全消除体内的艾滋病毒。导致艾滋病是无法治愈的。

最近，Excision BioTherapeutics宣布，其基于CRISPR基因编辑技术的EBT-101疗法已获得美国FDA批准，并将开始治疗艾滋病的人体临床试验。

Excision说，目前针对艾滋病的标准治疗方法是抗逆转录病毒疗法，它可以防止艾滋病毒在体内的复制，但无法消除艾滋病毒。

患者需要接受长时间的治疗，这会导致严重的副作用，影响患者生活质量。

基于CRISPR基因编辑技术的疗法有望取代目前的抗逆转录病毒疗法，实现艾滋病的“完全治愈”。

2020年11月，天普大学和内布拉斯加医学中心大学的研究人员发表了《Nature Communications》的研究论文。

成功编辑并消除了非人类灵长类动物基因组中与HIV密切相关的SIV-a病毒，这是艾滋病研究的重要一步。

这一突破也使人类比以往任何时候都更接近于开发一种彻底的艾滋病治疗方法。

这一研究突破非常接近临床研究，意味着人类找到了有望彻底终结艾滋病噩梦的新方法。

Excision被美国天普大学授权进行临床研究和开发。今天，FDA也批准了它们的人体临床试验。

众所周知，CRISPR-Cas9基因编辑可以准确地切断DNA双链，导致DNA双链断裂。

基于这一原理，我们可以使用CRISPR-Cas9来切割已经整合到人类染色体中的HIV病毒基因组。

但是如果只切除一个部位，很容易修复，而且在切除部位附近容易引起基因突变。

这种疗法通过多次切割完全粉碎HIV病毒基因组，从而实现HIV病毒的完全消灭。 

此前在非人灵长类动物上的试验表明，使用腺相关病毒(AAV9)载体传递的CRISPR-Cas9系统可以到达骨髓、淋巴结、脾脏和其他病毒所在的广泛组织，尤其是艾滋病病毒的重要宿主，CD4+ T细胞，然后消灭病毒。

据了解，Excision公司将于今年正式启动1/2期临床试验。

Excision致力于通过CRISPR基因编辑技术治愈病毒感染。该公司的CRISPR技术得到了诺贝尔奖得主Jennifer Doudna的授权。

除了基于CRISPR的艾滋病治疗，该公司的研发管道还包括使用CRISPR技术消除乙型肝炎病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头状多瘤液泡病毒(JCV)和当前爆发的COVID-19病毒(SARS-CoV-2)。

与此同时，因mRNA疫苗而迅速发展的疫苗开发公司Moderna最近也表示，开发出了以mRNA为基础的试验性艾滋病疫苗。该疫苗已被证实能在猴子身上产生类似HIV病毒的中和抗体。

据报道，Moderna的方法不同于以往的艾滋病疫苗。它通过产生广泛的中和抗体来防止艾滋病毒进入细胞。

这种基于mRNA技术的疫苗，也给反复失败的艾滋病疫苗研究带来了新的希望。

参考资料：

https://www.excision.bio/technology

https://www.nature.com/articles/s41467-020-19821-7

https://www.fiercebiotech.com/biotech/excision-hiv-crispr-gene-editing-therapy-cleared-for-human-studies-by-fda

https://www.modernatx.com/pipeline/therapeutic-areas/mrna-therapeutic-areas-infectious-diseases

CRISPR gene editing therapy may completely cure AIDS

 (来源:互联网,仅参考)

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