基因治疗有望缓解癌症和痴呆症？

Nature子刊报道，基因疗法能缓解癌症和痴呆吗?科学家的这一发现将带你揭开谜底!

　　

基因治疗是指对遗传物质(DNA或RNA)进行修饰以达到治疗目的的手段。

与传统药物相比，基因治疗具有靶向性好、治疗更彻底等优点，是一种前景广阔的新型治疗方法。

目前，一些基因疗法已经被批准，治疗靶点包括遗传疾病、癌症等，而其他许多疾病的基因治疗正在进行广泛的临床试验。

一组科学家最近发现了基因疗法在治疗癌症和痴呆症中的作用。

最近，谢菲尔德大学(University of Sheffield)的研究人员发现了一种新的基因治疗方法，揭示了一种帮助我们的基因组保持健康的重要调节机制。这种方法可以保护我们免受癌症、痴呆和其他危及生命和缩短寿命的严重疾病的伤害。

癌症和神经退行性疾病是目前影响人类生活的两种致命疾病。他们构成同一个问题的两个方面,常见的问题是基因组损伤的问题:在两种类型的疾病,一种是由基因引起的损害是由不受控制的细胞增殖,细胞死亡造成的,另一个是造成过度损伤基因组。

科学家们最近发现了一种新的方法，不仅可以在很大程度上帮助人类预防这两种疾病，而且还为癌症患者和痴呆症患者的治疗提供了启示和新的有效方法。

他们在《自然通讯》杂志上发表了题为《USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis》的文章。

 

 

科学家们发现，当我们体内的细胞读取DNA以构建蛋白质时，它们经常会出错。这些错误会导致我们的基因组被破坏，最终给我们带来癌症和痴呆等疾病。

然而，通过研究细胞如何修复DNA损伤以保持我们的健康，科学家们发现了三种蛋白质协同工作的好处。

这三种蛋白质被称为USP11、KEAP1和SETX，它们可以共同合作和运作，为我们的健康提供持续的支持，因为它们接受“指挥官”的指示，然后通过它们的高度协调。引导其在空间和时间上的功能，最终为DNA的健康提供持续的支持。

通过了解细胞如何避免犯错，从而避免人类某些高风险疾病，科学家可以修改这些蛋白质的行为，最终实现促进人类健康的目标。

这一发现有助于科学家开发以一种或多种蛋白质为靶点的诊断测试方法和药物，以便及早发现和治疗某些类型的癌症和神经系统疾病;这种新药有望为癌症和痴呆症患者提供新的治疗方法。

谢菲尔德大学健康生活研究所的联合创始人和副主任，谢菲尔德大学生物科学学院和神经科学研究所的教授Sherif El-Khamisy说:“这些发现不仅对我们的研究很重要，对未来的临床试验也很重要。治疗的意义也特别重要，因为我们现在处于能够开发药物来控制这种微小变化的阶段。

我们开发的药物将帮助杀死细胞，这是我们在治疗老年癌症患者时所做的。这些药物的另一个用途是减少基因组受损的程度，从而帮助缓解痴呆等疾病。”

 

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