• 直接测量血液中病毒载量的数字测试

  宾州大学公园-一毫升血液含有大约15滴血液。对于患有人类免疫缺陷病毒(HIV)的人来说，每一滴血中可能含有的病毒拷贝从不到20个到超过50万个不等。这被称为病毒载量，是用来让临床医生了解患者对抗病毒药物的反应和监测潜在进展的。耗时的病毒载量检测需要在患者接受治疗时重复多次。现在，宾夕法尼亚州立大学的一个研究小组已经开发出一种既省时又经济的数字检测方法，可以直接测量一滴血中HIV的存在。他们在ACS Nano上发表了这项研究。根据通讯作者、宾夕法尼亚州立工程学院电子工程和生物医学工程副教授Weihua Guan的说法，数字检测是为一系列传染病提供临床诊断工具的第一步。艾滋病毒载量的常规检测包括从

  来源：AAAS

  时间：2023-07-27

• DNA编辑的效率、精度和可靠性取得新突破

  在一项新的研究中，德国莱比锡马克斯普朗克进化人类学研究所的研究人员描述了在人类和其他基因组中引入突变的方法的改进——使这些方法更有效，更不容易出错。在基因组编辑领域，科学家们经常需要将一个字母——对应于DNA碱基腺嘌呤(Adenine)、鸟嘌呤(Guanine)、胞嘧啶(Cytosine)或胸腺嘧啶(Thymine)中的一个——改变为基因组中特定位置的另一个字母。为了做到这一点，他们使用试剂将DNA的两条链切割到他们想要改变的位置附近。然后，他们为细胞提供含有所需新字母的DNA分子，希望细胞的修复系统在DNA断裂修复时使用这些分子引入所需的突变。由于细胞中不同的修复系统相互竞争，并且这些系统中

  来源：MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT

  时间：2023-07-21

• Nature子刊：CRISPR基因剪刀的活动可视化

  当细菌受到病毒的攻击时，它们可以通过一种机制来保护自己，这种机制可以抵御入侵者引入的遗传物质。关键是CRISPR-Cas蛋白复合物。直到最近十年，它们在微生物适应性免疫中的作用才被发现和阐明。在嵌入RNA的帮助下，CRISPR复合体识别出攻击者DNA中的短序列。RNA序列识别机制已被用于选择性地关闭和修饰任何生物体中的基因。这一发现彻底改变了基因工程，并于2020年将诺贝尔化学奖授予了Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna。然而，偶尔，CRISPR复合物也会对与RNA指定的序列略有不同的基因片段产生反应。这在医疗应用中会导致不良的副作用。“这其中的原

  来源：AAAS

  时间：2023-07-19

• CRISPR先驱Science最新发文：CRISPR基因编辑构建更好的森林树

  北卡罗莱纳州立大学的研究人员使用CRISPR基因编辑系统培育了木质素水平降低的杨树，木质素是可持续生产木材纤维的主要障碍，同时改善了木材性能。这项发表在《科学》杂志上的研究结果有望使从纸张到尿布的各种纤维生产更环保、更便宜、更高效。在北卡罗来纳州立大学CRISPR先驱Rodolphe Barrangou和树木遗传学家Jack Wang的带领下，一组研究人员使用预测建模来设定降低木质素水平的目标，增加碳水化合物与木质素(C/L)的比例，并增加杨树中两种重要木质素组成部分的比例——丁香基与木创木酰(S/G)。Barrangou和Wang说，这些综合化学特性代表了纤维生产的最佳点。Rodolphe

  来源：North Carolina State University

  时间：2023-07-15

• 《Cell Stem Cell》造血干细胞培养技术，以实现更安全、更有效的基因组编辑

  造血干细胞(HSCs)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过CRISPR/Cas9进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，筑波大学的一个研究小组报告了一种利用基

  来源：Cell Stem Cell

  时间：2023-07-12

• Cell子刊：造血干细胞培养更有效和更安全的基因组编辑技术

  造血干细胞(hsc)是在骨髓中发现的稀有细胞，可以产生红细胞、白细胞和血小板。它们的正常功能对生物体的生长和健康是必不可少的。因此，造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致造血功能受损和严重疾病。基因疗法旨在治疗这类遗传疾病。近年来，一项推动整个领域发展的突破性技术是通过Cas9 (CRISPR/Cas9)进行基因编辑。利用这项技术，人们可以修改致病突变，移植具有恢复功能的造血干细胞，从而有可能治愈疾病。然而，CRISPR/Cas9系统并不完美。它只能纠正一小部分细胞中的突变，并可能将新的、潜在危险的突变引入其他细胞。因此，在移植前选择正确的细胞是至关重要的。2019年，该研究小组报告了一种利用基

  来源：AAAS

  时间：2023-07-12

• 细胞生物学的深刻范式转变：修复DNA损伤的酶

  摘要：在危机状态下，比如DNA大面积损伤，细胞核通过利用线粒体机制进行威胁基因组完整性的紧急修复来保护自己。这一发现代表了一种范式的转变，因为细胞核一直被认为是代谢惰性的，通过细胞质中的供应链进口其所有需求。癌症劫持了细胞的新陈代谢，以实现不受约束的生长。这些发现可以为克服耐药性提供新的线索，并最终设计出新的治疗方法，从而有助于指导未来的癌症研究方向。一个典型的人体细胞是新陈代谢活跃的，通过化学反应将营养物质转化为能量和维持生命的有用产品。这些反应还会产生活性氧，这是一种危险的副产物，比如过氧化氢，它会破坏DNA的组成部分，就像氧气和水腐蚀金属并形成铁锈一样。就像建筑物因锈蚀的累积效应而倒塌一

  来源：Systems Biology

  时间：2023-07-07

• 新基因编辑方法：对脆性X突变进行修复

  Hun-Goo Lee并没有打算发现一种可能治疗脆性X染色体综合征的新方法。他只是想解开一个谜团:为什么一些携带脆性X突变的细胞不受影响?这种突变——在FMR1基因中有超过200个三核苷酸链“CGG”的拷贝——通常会使该基因的表达沉默，并阻止蛋白质FMRP的产生。然而，在一些实验室条件下，携带这些长CGG重复序列的胚胎细胞仍然会产生FMRP。根据Lee和他的同事们的一项新研究，FMRP的产生是因为培养条件使细胞的DNA修复机制能够发现并去除CGG重复序列。受这种机制的启发，研究小组开发了一种新的基因编辑工具，使其他类型的脆性X细胞也能去除三核苷酸重复序列。Lee的研究小组发现，胚胎脆性X细胞在

  来源：Cell

  时间：2023-07-07

• 新基因技术阻止蚊子

  春夏秋季节蚊子恼人，而疟疾仍然是世界上最致命的疾病之一，每年造成数十万人死亡，其中大多数死亡发生在五岁以下儿童中。美国疾病控制与预防中心(Centers for Disease Control and Prevention)最近宣布，在美国发现了5例蚊子传播的疟疾病例，这是20年来首次有报道称这种疾病在美国蔓延。幸运的是，科学家们正在开发安全的技术，通过对传播导致疟疾的寄生虫的蚊子进行基因编辑来阻止疟疾的传播。由Omar Akbari教授的实验室领导的加州大学圣地亚哥分校的研究人员设计了一种新的基因抑制冈比亚按蚊种群的方法，这种蚊子主要在非洲传播疟疾，并导致受影响地区的经济贫困。新系统瞄准并杀

  来源：Science Advances

  时间：2023-07-06

• 基因组编辑的iPS细胞移植在体内提供治疗分子

  诱导多能干细胞(iPS)在生物学和医学上有着巨大的影响，有望促进再生医学的发展。自2014年将来自iPS细胞的视网膜色素上皮细胞片移植到老年性黄斑变性患者体内以来，已经对来自iPS细胞的各种细胞类型进行了临床试验。虽然迄今为止使用的是来自健康个体的诱导多能干细胞，但预计未来使用诱导多能干细胞的移植治疗可以通过基因修饰得到加强。因此，研究人员通过利用法布里病小鼠模型来验证这种可能性。Fabry病是由α-半乳糖苷酶A (GLA)的遗传缺陷引起的，导致其底物如globotriaosylneuroide (Gb3)和globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3)的积累。我们之前

  来源：AAAS

  时间：2023-07-05

• 《Nature Biotechnology》AI与CRISPR联手，基因表达得到精确控制

  根据发表在《Nature Biotechnology》上的一项新研究，人工智能可以预测靶向RNA而非DNA的CRISPR工具的靶向和脱靶活动。这项研究由纽约大学、哥伦比亚工程学院和纽约基因组中心的研究人员进行，他们将深度学习模型与CRISPR筛选结合起来，以不同的方式控制人类基因的表达——比如轻按电灯开关完全关闭它们，或者使用调光旋钮部分降低它们的活性。这些精确的基因控制可以用来开发新的基于CRISPR的疗法。CRISPR是一种基因编辑技术，在生物医学和其他领域有许多用途，从治疗镰状细胞性贫血到改造更美味的芥菜。它通常通过一种叫做Cas9的酶靶向DNA起作用。近年来，科学家们发现了另一种类型的

  来源：Nature Biotechnology

  时间：2023-07-04

• CRISPR基因编辑改进

  杜克健康(Duke Health)的一个研究小组发现了这些问题的根源，找到了一种改进的基因编辑方法，扩大了其功能。在6月29日发表在《细胞化学生物学》(Cell Chemical Biology)杂志网络版上的一篇文章中，研究人员提出了一种新的方法来识别不同的CRISPR RNA变体，这种变体可以专门定位在DNA中具有挑战性的区域进行编辑。这种新方法打开了更多的基因组进行编辑，使修复与更多疾病相关的突变成为可能。“CRISPR是伟大的，但人类基因组中有很多地方不能很好地编辑，”杜克大学医学院Bruce Sullenger博士说。Sullenger也是药理学和癌症生物学、神经外科、细胞生物学和生

  来源：Cell Chemical Biology

  时间：2023-07-03

• 省时省力，测试一滴血中HIV数量

  一毫升血液含有大约15滴血液。对于患有人类免疫缺陷病毒(HIV)的人来说，每一滴血中可能含有的病毒拷贝从不到20个到超过50万个不等。这被称为病毒载量，是用来让临床医生了解患者对抗病毒药物的反应和监测潜在进展的。耗时的病毒载量检测需要在患者接受治疗时重复多次。现在，宾夕法尼亚州立大学的一个研究小组已经开发出一种既省时又经济的数字检测方法，可以直接测量一滴血中HIV的存在。他们在ACS Nano上发表了这项研究。根据通讯作者、宾夕法尼亚州立工程学院电子工程和生物医学工程副教授管Weihua Guan的说法，数字检测是为一系列传染病提供临床诊断工具的第一步。艾滋病毒载量的常规检测包括从样本中提取遗

  来源：Penn State

  时间：2023-06-29

• 阿尔兹海默是在出生时种下的吗?

  巴黎大脑研究所的研究人员发现，淀粉样蛋白前体蛋白(APP)在调节人类大脑发育方面发挥着重要作用。APP，通常与阿尔茨海默氏症疾病会影响神经发生的时间。APP缺失导致神经元快速生成，提示人类神经发生时间与神经退行性疾病之间存在潜在联系。这可能表明早期的脆弱会导致以后的神经退化。在大脑皮层，神经发生——由干细胞形成的神经细胞——从妊娠5周开始，到28周时几乎完成。这是一个复杂的过程，有着精心调整的机制。                “与其

  来源：Science Advances

  时间：2023-06-25

• 华中农业大学Nature发文：利用基因组编辑培育抗病水稻

  南湖新闻网讯（通讯员 沙干）北京时间2023年6月14日23点，《自然》（Nature）杂志发表了华中农业大学李国田教授团队牵头完成的题为“Genome editing of a rice CDP-DAG synthase confers multipathogen resistance”的研究成果。该团队克隆到一个广谱抗病类病斑突变体基因RBL1，并通过基因编辑创制了增强作物广谱抗病性且稳产的新基因RBL1Δ12，该基因在作物中高度保守，与传统抗病基因相比，可打破物种界限、普适性更强，具有巨大抗病育种应用潜力。水稻是全球重要的粮食作物之一，生产上常受稻瘟病、稻曲病、白叶枯病等多种病害威胁。稻

  来源：AAAS

  时间：2023-06-17

• PNAS：基于CRISPR/cas9的基因驱动可以抑制农业害虫

  根据北卡罗来纳州立大学的一项新研究，研究人员已经开发出一种基于CRISPR/Cas9的“归巢基因驱动系统”，可以用来抑制斑翅果蝇 Drosophila suzukii 的数量。这种果蝇是一种所谓的“spotted-wing Drosophila”，会破坏北美、欧洲和南美洲部分地区的软皮水果。北卡罗来纳州立大学的研究人员开发了双CRISPR基因驱动系统，针对一种特定的斑翅果蝇基因，这种基因被称为doublesex，对果蝇的性发育很重要。CRISPR的意思是“排列有序的短回文重复序列”，Cas9是一种像分子剪刀一样切割DNA的酶。CRISPR系统源于细菌免疫系统，它可以识别并摧毁病毒和其

  来源：AAAS

  时间：2023-06-14

• 基于gRNA细胞内甲基化的可调控CRISPR-Cas12a基因操纵系统

  CRISPR-Cas系统作为细菌和古菌抵御外源病毒入侵的适应性免疫系统，因其核酸酶和可编程靶向的特点被开发成基因编辑工具并广泛应用。然而，天然的CRISPR-Cas9、CRISPR-Cas12a等基因编辑工具存在着体内无法在“时间”和“空间”上被精确控制应用的限制，因此研究者们为了解决这一问题，开发了一系列外源性、可诱导型的CRISPR-Cas基因编辑工具，例如通过蓝光和小分子药物对体内的CRISPR-Cas系统进行“开(on)和关(off)”。但是，这些调控机制都是通过引入外源信号对内源性CRISPR系统进行调控，存在着诱导性差、精确度低等缺点，因此如何开发细胞内源信号调控的CRISPR-C

  来源：清华园生命学院

  时间：2023-06-12

• 研究首次表明，严重的心脏病可以逆转

  伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院(Royal free Hospital)的一个研究小组发现，三名因黏性有毒蛋白质积聚而导致心力衰竭的男子，在病情自动逆转后，现在症状消失了。这种疾病是一种影响心脏的淀粉样变，是一种进行性疾病，迄今为止被认为是不可逆转的，有一半的患者在确诊后的四年内死亡。这项新研究以信件的形式发表在《The New England Journal of Medicine》上，报告了三名年龄分别为68岁、76岁和82岁的男性，他们被诊断患有甲状腺转蛋白性心脏淀粉样变性，但后来康复了。他们自己的症状改善报告得到了客观评估的证实，包括心血管磁共振(CMR)扫描，显示心脏中淀粉样蛋

  来源：AAAS

  时间：2023-06-09

• 首个肌肉萎缩症基因疗法6.22待审批，但它会奏效吗?

  基因疗法治疗遗传性疾病的道路漫长而昂贵，但该领域可能很快就会有一些好消息。6月22日，美国食品和药物管理局将决定是否批准首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，这是一种遗传性疾病，大约每3500名男孩中就有1人患病。患有DMD的儿童不能制造一种叫做dystrophin(肌养蛋白)的蛋白质，导致肌肉进行性退化，并在20多岁时因心脏或呼吸衰竭而死亡。这种名为SRP-9001的疗法是由马萨诸塞州剑桥市的Sarepta治疗公司研制的。若是能够获批，这将是自2017年以来FDA批准的第13个基因疗法，也是第一个针对儿童普遍遗传疾病的基因疗法。加速批准将使这种药物在大规模临床试验完成之前进入市场，因

  来源：nature

  时间：2023-06-07

• CRISPR/Cas9揭示了参与珊瑚骨骼形成进化的关键基因

          卡内基的菲利普·克利夫斯在澳大利亚大堡礁潜水。Cleves使用尖端的生物学技术来更好地了解珊瑚因气候变化而面临的风险卡内基大学的Phillip Cleves领导的一项新研究使用尖端的CRISPR/Cas9基因组编辑工具，揭示了一种对石珊瑚构建珊瑚礁结构的能力至关重要的基因。该研究发表在《PNAS》上。石珊瑚是海洋无脊椎动物，它们拥有巨大的骨骼，构成了珊瑚礁生态系统的基础。这些生物多样性热点地区是大约四分之一已知海洋物种的家园。“珊瑚礁具有巨大的生态价值，”Cleves说。“但由于人类活动，它们正在减少。我们向空气中排放的碳污染既使海

  来源：AAAS

  时间：2023-06-07

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