研究人员找到一种脊髓性肌萎缩症的候选药物

　　 

生物通报道：最近，哥伦比亚大学的研究人员利用一种新发展的技术发现吲哚洛芬（indoprofen）可能增加脊髓性肌萎缩症（SMA）病人缺乏的一种蛋白质的水平。吲哚洛芬是一种非甾体累抗炎药物。

研究人员希望这一发现能够促进人们对SMA的发展过程的了解并促进找到一种SMA的有效治疗方法。SMA是一种遗传性的神经退化疾病，在美国和西欧，它是导致小余两岁儿童死亡的最重要的遗传性杀手。SMA的发生率在婴儿中是6000分之一的比率，而且到目前为止还无法医治。

新的研究表明，吲哚洛芬既是研究人员用来研究这种疾病的化学工具，又是这种患病儿童的一个治疗候选药物。这项最新的研究由Stockwell实验室进行，相关文章刊登在2004年11月的Chemistry & Biology期刊上。

研究的领导者Mitchell R. Lunn表示，接下来他们将研究这种化合物的作用机制、药物的传递和相关药物分析的毒性检测。之后还会进行临床试验验证这种药物治疗SMA的效果。值得一提的是，研究人员发现布洛芬和其它非甾体抗炎药物无法升高SMA病人缺乏的蛋白水平。

但是，研究人员发现吲哚洛芬（与布洛芬的结构类似）有可能增加运动神经元存活机动（SMN，Survival Motor Neuron）蛋白的量，这种蛋白在SMA病人中很缺乏。研究人员利用一种高通量化学遗传方法从47000个化合物中筛选出了这个化合物。实验数据利用Stockwell实验室发明的一种自动化分析工具进行处理。这种新的软件即“小实验室信息处理系统”（SLIMS, Small Laboratory Information Management System）可以从网上免费获取http://slims.sourceforge.net。