研究利用纳米颗粒完成离体无毒基因传递

　　 

生物通报道：基因疗法使用的载体病毒应该是对人无毒的，这样才可能保证治疗的安全性。Buffalo大学的研究人员报道说他们已经成功利用纳米颗粒完成了离体无毒基因传递。这项研究的相关文章刊登在最近一期的Proceedings of the National Academy of Sciences的网络版上。

研究人员利用一种新型的纳米颗粒作为DNA载体，成功地将一种荧光基因传递到细胞内。这个成功个案最终可能为基因疗法提供一个替代病毒的新型载体。

利用共焦点显微镜和荧光广谱法，研究人员对这个转染过程进行了可视化的实时追踪——包括将基因传递到细胞内、细胞核对基因的摄入以及基因的表达。当荧光蛋白在细胞中被表达时，研究人员就能够知道转染已经发生了。

这项研究为解决困扰人类基因治疗临床试验的一些问题给出了一线曙光，这些问题其中就包括病毒载体使用的安全性问题。靶标基因的有效传递以及在细胞内的充分释放是基因治疗的主要篱障。因为病毒的穿透细胞的能力而被用作传递的载体，但是这些病毒还是有可能恢复成野生型，从而引发疾病。虽然非病毒载体比较安全，但是却很难进入细胞并成功释放DNA。

Buffalo大学的这个研究组使用的方法与其它非病毒载体不同。他们使用的DNA纳米颗粒复合体能够在被细胞的防御系统摧毁前释放DNA，从而利于转染。研究人员还能够利用光子学方法展示转染的过程，因此研究人员能够跟踪基因传递的每一步以提高成功率。

这个研究组现在正进行活体研究，即利用这种新颖的纳米颗粒来转染小鼠大脑中的神经细胞。