Nature Medicine:按下了自身免疫疾病的重置键

【字体: 时间:2022年09月23日 来源:Nature Medicine

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  在Friedrich-Alexander-Universit?t Erlangen-Nürnberg (FAU),患有严重自身免疫性疾病的患者正在接受来自身体的转基因细胞的治疗,这种细胞被称为CAR - T细胞。这项研究在世界上尚属首次。医生们惊讶地发现,这种疗法就像按下了复位按钮:接受治疗后,自身免疫疾病立即完全消除,不再复发。

  

患有严重自身免疫性疾病的患者正在接受来自身体的转基因细胞的治疗,这种细胞被称为CAR - T细胞。这项研究在世界上尚属首次。医生们惊讶地发现,这种疗法就像按下了复位按钮:接受治疗后,自身免疫疾病立即完全消除,不再复发。

“CAR代表嵌合抗原受体,这是一种人工受体,”Andreas Mackensen教授解释说,“从病人身上提取的免疫细胞或T细胞在实验室中经过基因工程,加入CAR。CAR识别目标细胞表面的特殊抗原并摧毁它们。”CAR-T细胞的细胞疗法已经成功地用于治疗白血病和淋巴瘤。

在自身免疫性疾病患者中,CAR-T细胞被编程成使B细胞变得无害,B细胞会形成对自身细胞的抗体。

系统性红斑狼疮(SLE),又称红狼病,是一种严重的自身免疫性疾病,最常发生在年轻女性身上,会形成抗体攻击身体的DNA。这会导致肾脏、肺和心脏等内部器官的炎症。通常,SLE患者需要高剂量的糖皮质激素和免疫抑制药物来控制疾病。

“我们已经能够帮助六名患有危及生命的系统性红斑狼疮的年轻患者,并通过CAR - T细胞治疗完全治愈他们的疾病,”风湿病和免疫学医学系主任Georg Schett教授说。他们是世界上第一批接受CAR - T细胞治疗的患者。首批5名患者的病例史将发表在《自然医学》杂志上。“特别之处在于,单次CAR - T细胞的输注就像纸牌屋一样降低了炎症和自身免疫反应,患者能够停止包括皮质类固醇在内的所有治疗。”

来自马格德堡大学的CAR - T细胞专家Dimitros Mougiakakos教授也参与了这项研究,他谈到了受影响患者的免疫系统中通过CAR - T细胞激活的“复位按钮”。Mougiakakos说:“令人震惊的是,CAR - T细胞治疗100天后,B细胞又回来了,但疾病却继续远离我们。”“当对接受治疗的患者的免疫系统进行检查时,令人惊讶的是,新出现的B细胞是‘幼稚的’,类似于婴儿。因此,我们可以自信地说,重启按钮真的被按下了,”格哈德博士Kr?nke教授说,他也参与了这项研究。

治疗在埃尔兰根的德国免疫治疗中心(DZI)进行,由1181合作研究中心(炎症解决检查点;发言人:Georg Schett教授)。科学家们正计划在2023年初进行一揽子临床试验,届时患有各种严重自身免疫性疾病的患者将能够接受CAR - T细胞的治疗。

文章标题

Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus


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