加拿大与美国重症肌无力患者诊断时间线和生活质量的真实世界数据比较研究

《BMC Neurology》：Myasthenia gravis in Canada and the United States: cross-national comparison of diagnostics and quality of life

　　

摘要

背景

医疗系统在国家间的差异可能影响重症肌无力（MG）的诊断路径和患者报告的结局；然而，比较数据仍然有限。本研究旨在利用MyRealWorld MG登记项目的真实世界数据，观察加拿大和美国在诊断时间线和生活质量方面的差异；研究结果旨在产生假设。

方法

我们对登记数据进行了回顾性分析，共纳入32名加拿大参与者和679名美国参与者。诊断时间间隔通过以下三个时间段进行测量：(1)症状出现至首次就医，(2)首次就医至确诊，(3)症状出现至诊断。国家间比较采用Mann-Whitney U检验进行，并使用校正年龄、性别和MGFA分级的多变量线性回归模型评估生活质量结局（MG-QOL-15r和EQ-5D-5L）。诊断医生的专业领域和诊断测试采用Fisher精确概率检验进行比较。所有分析均在RStudio中完成。鉴于加拿大样本量较小，诊断比较主要旨在检测中到大的国家间差异。

结果

国家间在诊断时间线、专科就诊次数或诊断测试模式方面未观察到具有统计学意义的差异。然而，加拿大参与者显示出显著更好的生活质量，校正后MG-QOL-15r评分较低（β = 5.241，p = 0.002），EQ-5D-5L指数值较高（β = -0.134，p = 0.021）。

结论

虽然诊断过程相似，但在生活质量方面存在有意义的差异。这些结果提示，更广泛的临床、社会及系统层面的因素可能在诊断时间之外影响患者结局。