基于共识的结核病临床试验运营挑战识别与优化建议路线图研究

《BMC Public Health》：Strengthening tuberculosis clinical trial implementation: operational challenges, lessons learned, and consensus recommendations from a Delphi study

　　

摘要

引言

结核病（TB）仍然是全球公共卫生面临的主要挑战。大多数结核病临床试验在疾病负担重的地区开展，而这些地区面临各种运营制约——从基础设施薄弱到监管环境复杂——这些问题经常损害试验效率和数据质量。尽管研究管线不断扩大，但缺乏统一的运营指南来应对这些反复出现的障碍。本研究旨在识别结核病临床试验中的关键运营挑战，包括治疗方案、诊断工具及其他结核病相关干预措施的试验，并制定基于共识的建议，以加强其实施，特别是在公共卫生系统内部或与之密切协调的情况下。

方法

我们按照ACCORD报告指南开展了一项改良版电子德尔菲（e-Delphi）研究。首先通过一次国际研讨会识别运营挑战，与会者包括SMA-TB和ADVANCE-TB联盟中的资深研究者、试验管理者、实验室专家和政策专家。这些经验被归纳为七个运营领域，并据此制定了14条建议草案。随后，一个国际多学科专家组通过匿名化、结构化的共识流程对这些建议进行了评估。

结果

所有14条建议均在单轮德尔菲流程中达到高度共识（一致率达87.5%–100%）。最终形成的路线图涵盖七个相互关联的领域：(1) 试验设计与方案灵活性；(2) 主动的监管/伦理参与；(3) 以受试者为中心的招募与保留；(4) 标准化的数据收集与质量系统；(5) 实验室基础设施与人力资源韧性；(6) 稳健的统计分析计划；(7) 透明的运营治理。定性反馈强调，需要在方法学标准化与情境适应性灵活性之间取得平衡，特别是在危机频发、资源匮乏或政治局势不稳定的地区。

结论

该基于共识的路线图将来自一线的经验整合为可操作的运营建议，以加强结核病临床试验的韧性、效率与伦理稳健性，特别是在疾病负担重的高疾病负担国家（LMIC）中。通过应对不成比例影响资源有限地区的结构性与运营性障碍，这些建议对试验研究者、资助方、监管机构以及国家结核病防控项目均具有参考价值，有助于提高试验证据的公平性、可推广性及政策相关性。更广泛的采用可能有助于更及时、更稳健地评估新型结核病干预措施，并加速其向公共卫生实践转化。