维奈克拉联合抗 CD20 治疗复发性/难治性瓦尔德斯特伦巨球蛋白血症的疗效与安全性分析

《Annals of Hematology》：Relapsed/refractory WAldenstr?m macroglobulinemia patients treated by VEnetoclax with or without anti-CD20 antibody: WAVE a retrospective study of the French CLL/WM group (FILO)

　　

摘要

近期，venetoclax（Ven）单药治疗在复发性/难治性（R/R）瓦尔德斯特伦巨球蛋白血症（WM）中显示出良好的疗效，这一患者群体存在显著未满足的医疗需求。我们报告了在17家法国医院接受治疗的46名R/R WM患者中，venetoclax单独使用或联合抗CD20疗法的疗效和安全性。患者之前的治疗方案平均数为3种，其中89%使用了BTK抑制剂。25名患者（54%）接受了venetoclax与抗CD20的联合治疗。在达到最佳反应时，接受venetoclax联合抗CD20治疗的患者深度反应率（VGPR+不确定CR）为56%，而仅接受venetoclax治疗的患者为24%（p = 0.03）。多变量分析显示，抗CD20是唯一与深度反应率相关的因素（风险比4.07，p = 0.03）。接受venetoclax联合抗CD20治疗的患者2年无进展生存率（PFS）为78%（95%置信区间，54–90），而仅接受venetoclax治疗的患者为54%（95%置信区间，27–74%）（p = 0.25）。接受venetoclax联合抗CD20治疗的患者中有17名（68%）出现了3级或更严重的不良事件（AE），而仅接受venetoclax治疗的患者中有7名（33%）（p = 0.02），其中包括3例发热性再生障碍（p = 0.24）。这是首次报道venetoclax联合抗CD20治疗在R/R WM中的效果，这种策略与深度反应和良好的PFS相关，值得在未来的前瞻性研究中进一步评估。