遗传性血管性水肿长期预防性治疗转换的临床数据综述

《World Allergy Organization Journal》:Long-term prophylaxis for hereditary angioedema: Navigating the switch between therapies

【字体: 大 中 小 】 时间:2026年10月03日 来源:World Allergy Organization Journal 4.0

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  摘要长期预防性治疗(LTPs)是遗传性血管性水肿(HAE)患者疾病管理的重要组成部分。HAE患者面临沉重的疾病负担,因为该疾病的发作频繁、难以预测且可能危及生命,对患者的生活质量产生负面影响。LTPs通过降低HAE发作的频率和严重程度来缓解症状,从而改善疾病管理和患者的生活质量。

  

摘要

长期预防性治疗(LTPs)是遗传性血管性水肿(HAE)患者疾病管理的重要组成部分。HAE患者面临沉重的疾病负担,因为该疾病的发作频繁、难以预测且可能危及生命,对患者的生活质量产生负面影响。LTPs通过降低HAE发作的频率和严重程度来缓解症状,从而改善疾病管理和患者的生活质量。随着新批准的治疗药物(如2025年上市的garadacimab和donidalorsen)的出现,临床实践中更换治疗方案的情况日益常见。医生和患者必须谨慎处理这些治疗转换,以尽量减少HAE突发发作和其他安全风险。多项临床研究表明,患者更换治疗方案的原因包括治疗效果不佳、频繁的突发发作、安全性问题及不良反应、家庭计划需求、治疗负担(如给药频率和途径),以及药物费用和可获得性。由于这些治疗药物的作用机制、作用持续时间和药物清除速率各不相同,临床医生需要仔细评估患者在不同治疗方案之间安全转换的方法,同时尽量降低因预防措施中断导致的突发发作风险。
本综述总结了目前关于患者在第一-line LTPs(C1抑制剂[C1INH]、lanadelumab和berotralstat)、近期批准的LTPs(garadacimab和donidalorsen)以及第二-line LTPs(雄激素和抗纤溶剂)之间转换的临床数据,旨在为医疗提供者在处理这一复杂治疗环境时提供参考。直接评估或比较LTPs转换策略的临床数据较为有限,因此亟需进一步的前瞻性研究,以更好地了解治疗效果并为HAE患者制定治疗转换方案。
Aleena BANERJI|Jonathan A. BERNSTEIN|Laurence BOUILLET|Paula J. BUSSE|Mauro CANCIAN|Danny M. COHN|Timothy CRAIG|Mar GUILARTE|William R. LUMRY|Markus MAGERL|Cristine RADOJICIC|Avner RESHEF|Marc A. RIEDL|Raffi TACHDJIAN
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