巴西公共卫生系统内接受非甾体免疫抑制剂的全身型重症肌无力患者的真实世界治疗模式与疾病负担：一项基于索赔数据库的研究

《BMC Neurology》：Real-world treatment patterns and disease burden in generalized myasthenia gravis patients receiving non-steroidal immunosuppressants within the Brazilian public health system: a claims database study

　　

摘要

背景

泛发性重症肌无力 (gMG) 是一种影响患者和医疗系统的慢性自身免疫性疾病。关于巴西公共卫生系统 (SUS) 内 gMG 患者的临床历程和结局，现有的真实世界数据有限。本研究旨在描述 SUS 中接受非甾体免疫抑制治疗 (NSIST) 的 gMG 患者的临床特征、治疗模式和医疗资源使用情况。

方法

这项回顾性队列研究使用了 DATASUS 数据库的索赔数据 (2013–2023)。评估了开始接受 NSIST 治疗的成人 gMG 患者。主要结局为治疗模式，包括治疗序列和剂量调整。次要结局包括加重率、肌无力危象和医疗资源利用情况，按治疗线和患者分层。

结果

研究纳入了 1,207 名接受 NSIST 治疗的患者，其中 17.65% 为重度 gMG。队列以女性为主 (66.5%)，且多为早发性疾病 (62.6%)。硫唑嘌呤是最常见的首次免疫治疗药物 (90.1%)。接受第二次免疫治疗的患者，其加重次数 (每 100 人年 25.62 次 vs. 13.54 次) 和危象次数 (每 100 人年 2.31 次 vs. 0.74 次) 是接受第一次 NSIST 治疗患者的两倍。住院率和重症监护室入院率也显著增加。接受 NSIST 治疗的重度 gMG 患者显示出最高的观察到的临床负担。

结论

在 SUS 中接受 NSIST 治疗的 gMG 患者中，该疾病对患者和医疗系统都造成了沉重负担，尤其是那些需要治疗升级的患者。这些真实世界研究结果为 SUS 中接受 NSIST 治疗的 gMG 患者的治疗模式、临床事件和医疗资源使用情况提供了描述性证据，并有助于确定该人群中观察到的临床和医疗负担最高的亚组。