基因治疗可望治疗帕金森氏病

　　

路透社 华盛顿消息：研究者在周四宣称，使用一种改造的艾滋病毒和一个滋养大脑细胞的蛋白进行的基因治疗可望帮助防止有早期帕金森氏病症状的病人进一步患病。

在周五出版的《Science》杂志上，一组由几国科学家组成的研究组报道，在猴子中进行的实验表明可能防止帕金森氏病患者大脑细胞的丢失。

领导这项研究的芝加哥Rush Presbyterian-St. Luke's医学中心的神经科学家Jeffrey Kordower在电话采访中说：“我们可以完全逆转这些动物中发生的运动障碍，并且完全防止大脑黑质（帕金森氏病患者大脑损伤部分）的破坏。”

单单在美国就有50万人患有帕金森氏病，这是一种进行性的，目前无法治疗的疾病，患者大脑中产生与运动相关的重要信息传递化学物质——多巴胺的细胞被破坏。

病人最初会出现颤抖或一种奇怪的冷战，进一步会发展为麻痹和死亡。目前还不能治愈这种疾病，延缓疾病的方法也只能在一定时间内起作用，但是最终会失去效用。

Kordower的研究组，包括了瑞士和法国的科学家，他们试图找到阻止该疾病的方法。

他们使用两种猴子作为帕金森氏病的动物模型——一种是大脑已经开始退化的老年猴子，而另一种是使用化学试剂损伤大脑的有类似帕金森氏病的猴子。

Kordower说：“失去多巴胺的年老猴子，是帕金森氏病病人最早细胞改变的模型。”

而那些大脑损伤的猴子表现出晚期帕金森氏病的症状。研究人员教这些猴子完成一些任务——如从盒子中取出水果——科学家很容易评价这些任务，因此可以确定由损伤带来的变化。

研究者们对HIV病毒进行改造以使其无害，病毒结合到细胞上，将它的遗传物质注射进入细胞，因此是一种很好的基因治疗载体。

在病毒的空壳中，研究者们加入了神经胶质细胞来源的亲神经因子（GDNF）的基因。以前的研究表明GDNF会影响生成多巴胺的神经元。

之后它们将这种重组的病毒，或者说是携带假基因的病毒，注射入实验猴子的大脑中。

注射后，大脑细胞能够更好地工作

在两个动物模型中，这种基因治疗都使得生成多巴胺的细胞发挥更好的功能。Kordower说，这种结果可以持续数个月之久，并且在第二组猴子中可以清楚地观察到这种结果在任务完成中的作用。

Kordower说：“我们希望可以通过一次治疗获得长期的效应。”在本周国家健康研究所的一次会议上他报告了这些发现。

甚至结果这些细胞工作得太好而需要往下调节。

Kordower说：“这是目前在帕金森氏病基因治疗中，最有效的载体系统。事实上，这种方法是如此有效以至于我们现在关心的是它的作用可能太强了，在进行人类实验之前我们所要做的是找到一个我们可以控制的基因。”

Kordower希望通过使用一个常用的方法——对基因进行改造以使它可以使用四环素进行开和关的控制，来达到他们的目的。

他说：“所以，如果我们将这种病毒注射入病人的大脑，情况因为产生了太多的多巴胺而变糟的时候，我们可以将该基因关闭。”

Kordower认为他们的方法不适用于那些晚期帕金森氏病患者，因为他们已经丢失了太多的大脑细胞。目前对这些病人的实验性治疗，包括注射来自他人和猪胚胎的大脑细胞。

——摘译自10月26日Yahoo新闻