转基因兔奶可治疗婴儿先天性疾病

　　

荷兰研究人员研究发现，转基因兔奶可治疗婴儿致命性的代谢性疾病。研究人员说，他们已对四例患有庞普病的婴儿成功地进行了这种治疗。庞普病是一种罕见的遗传病，可引起婴儿肌肉退化。

患有庞普病婴儿体内的可促进糖原质代谢的酶有缺陷。糖原质来自糖和淀粉，贮存于肌肉中以保存能量。当这种酶缺乏或是出现障碍时导致糖原质积累并最终导致肌肉的分解，包括心脏。

发表在7月29日的《柳叶刀》杂志上的这份研究报告显示：荷兰研究人员说，这种有缺陷的酶可以通过转基因兔奶中所含有的酶来代替。鹿特丹索菲亚儿童医院的研究人员利用取自转基因动物奶中的酶对这些婴儿进行每周一次的注射。十二周以后这些婴儿的酶活动恢复正常。所有四个婴儿都安全度过了"关键的一周岁"。

研究人员指出，这种兔奶酶可以增强婴儿肌肉功能与心脏功能，这些婴儿到了一岁时可以爬行或站立，用他们的话说就是"超越现实期待的发育里程碑"。