帕金森氏病试验虽遇困难仍有希望

　　

自然来源：移植的胚胎组织可以在帕金森氏病患者体内产生多巴胺

【生物通编译】

研究者们说，尽管产生的副作用被广泛地报道，但是第一个使用移植胚胎细胞治疗帕金森氏病的临床试验的结果从长远的角度看还是乐观的。

但是科学家们提醒说试验的设计使得试验的结果很难理解。由科罗拉多大学的Curt Freed主持的这项试验的结果发表在这个月的New England Journal of Medicine（344，710-719）上。

Freed将来自人胚胎大脑的多巴胺生成细胞的前体移植到20名严重帕金森氏病患者的大脑中。另外20名患者接受的“假手术”，他们并没有接受任何细胞移植。移植的细胞成活下来并且产生多巴胺。帕金森氏病恰恰是由于这种物质的缺乏造成的。研究者们说，研究的结果首次在一个对照研究中，证明了这种移植理论。但是报告的临床效果仅仅一般，而且五名患者产生了严重的副作用。

帕金森氏病的症状特点是从颤抖到完全僵化在内的各种运动障碍。这种疾病可以使用左旋多巴来进行治疗，这种药物可以在大脑中转变成为多巴胺。但是在长期治疗后，大多数患者开始出现不可预料的后果。一些人开始对这种药物过于敏感而且出现无法控制的肢体运动，或者出现运动障碍。

移植胚胎细胞的想法是使用更天然的来源——人体细胞，来促进多巴胺水平。美国国家健康研究所已经提供给两个本国研究组用于进行检验该技术的对照试验的经费：Freed的研究组是其中一个，另一个是由南佛罗里达大学的Thomas Freeman领导的研究组，他们将于明年结束研究。

在Freed的试验中，五名患者在手术进行一年多之后，出现了严重的运动障碍，从而导致媒体报道说这一试验的结果相当不好（见The New York Times，8 March 2001）。但是来自瑞典Lund大学的，在移植技术领域成就卓越的神经科学家Olle Lindvall，反对这种理解。他说：“Freed的研究很重要，因为他们第一次证明特异的移植诱导反应。”

Freed说，运动障碍可能是由于多巴胺的过量产生引起的。但是Lindvall说，现在完全没有证据证明多巴胺的过量产生，这一机制仍然完全不明。

Freeman说Freed的研究还受到了其主观划定的第一终点的限制，在他的试验中，患者在手术后一年通过会见对他们的进展进行分析。Freed同意Freeman的观点说：“这是个错误。”他相信他们低估了患者真正的临床改善程度。

该领域的研究者同意将来任何帕金森氏病的细胞治疗将必须使用培养的细胞系来提供移植材料的一个更好来源。研究者们还试图对细胞系进行遗传加工，从而这些细胞能够在移植后发生严重副作用的时候进行自我破坏。

——摘译自3月22日（heartlake）

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