治疗新领域：线粒体功能研究

　　

基因潮2002年3月14日报道：MitoKor宣布已经提出了公司的上市申请。在RBC Capital Markets, Lazard, Legg Mason, and Gerard Klauer Mattison等的担保下，该公司有望筹集6000万美元。MitoKor正在开发治疗包括阿尔茨海默症(AD)和帕金森氏(PD)病在内的由线粒体功能紊乱而引发疾病的药物。凋亡(细胞程序性死亡，通常由线粒体引起)在PD和癌症等疾病中的作用正在逐渐被揭示出来。

神经功能紊乱的治疗是生物企业的一个主攻方向。目前有许多AD和PD治疗药物的预临床和早期临床试验正在进行当中。对于这些疾病成因的分子水平研究的深入使得人们能够根据致病机理开发药物。正在开发的AD和PD治疗药物的公司及其产品机理有：Élan, Wyeth, Praecis(阻止淀粉积累)、Forest/Neurobiological Technologies/Merz(作用于NMDA受体)、Élan, Bristol-Myers Squibb(分泌酶类)、Cortex, Servier (作用于AMPA谷氨酸盐受体)、Schwarz Pharma, Discovery Therapeutics(作用于D2多巴胺受体)等。

MitoKor的产品机理与其它都不相同，以细胞色素C氧化酶为作用靶位。细胞色素C是线粒体内与能量产生有密切关系的蛋白质。MitoKor公司认为AD形成的原因是由于线粒体功能失常导致体内能量短缺，而致使神经细胞死亡。神经细胞的死亡导致了体内淀粉的积累，这是AD的一个显著特征。MitoKor公司认为淀粉的积累是神经细胞死亡的标志。但是，许多科学家相信，淀粉本身是有毒性的，正是由于它的积累才导致神经细胞的死亡。无论哪种推测被证实更准确，一个事实是不变的，那就是AD的病因非常复杂，多种研究途径是有益的。

人们期望有关线粒体在AD、PD和其它神经紊乱疾病形成中的作用的研究取得进展。MitoKor在这一领域占有独特优势。事实上，除了该公司以外，也只有葛兰素史克(NYSE: GSK)在研究线粒体，但是它主要是针对传染病(疟疾和艾滋病)和肥胖。而MitoKor则主要集中在神经紊乱疾病、代谢疾病、炎症、缺血-再灌注损伤和癌症。

除了强大的科研力量外，MitoKor还有一个类雌激素类的AD治疗药物处于III期临床试验阶段。这个药物是该公司从Apollo购得，目前正由惠氏(NYSE: WYE, 原美国家庭用品公司)进行开发。MitoKor还有另一个雌激素类的PD治疗药物正在进行I期临床试验。该公司还有一些正在进行预临床试验的肥胖、糖尿病、关节炎、青光眼等的治疗药物。该公司主要的合作伙伴包括：辉瑞(NYSE: PFE)、Chiron (NASDAQ: CHIR)和许多知名的科研机构。

线粒体是细胞的能源中心。它可能是从一种与细菌类似的生命体进化而来的。线粒体内仍含有遗传物质DNA，这些DNA与存在于细胞核内的DNA一样也表达蛋白质。线粒体内的DNA变异会导致高能量消耗的器官如大脑和肌肉等功能紊乱。典型的疾病有癫痫、痴呆、和脑细胞、肾细胞、胰细胞、视神经、视网膜及肌肉细胞退化。

MitoKor可将其在线粒体研究领域的领先优势转化成药物、诊断方法和与疾病治疗相关的仪器工具等。

摘自 基因潮