神经毒素靶向治疗：用蝎毒治疗癌症

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BioWorld Today 2002年7月8日消息：TransMolecular公司凭借一种从蝎子中提取的叫chlorotoxin的毒素，使自己在致死性脑肿瘤神经胶质瘤的治疗领域处于前列。

上个月，这个位于美国阿拉巴马州伯明翰的药品研发公司把它的第一个候选药投入临床。这种候选药叫131I-TM-601，是一种包含chlorotoxin的放射性药物，目前正在进行的I/II临床试验有两个研究目的，一是研究患者的生存率，另一个是研究这种药的生物学分布。

TransMolecular的总裁兼首席执行官Matthew Gonda说，他们研究的这一部分肽链是一种神经毒素，它能进入中枢神经系统。他们的新药正是利用了这个从chlorotoxin中筛选出来的毒素序列，它能够定位并结合在一种肿瘤细胞表达而正常细胞不表达的受体上。这就像是“分子手术”，毒素序列把有效放射性载荷引导到病灶处。但是，它和外科手术又不同这种药能分辩正常细胞和肿瘤细胞，他把它叫做“一个强有力的途径”。Gonda还说，这种药是一种瞄靶药物，像一颗“精准的炸弹”还能聚集在肿瘤位点上。这种受体在昆虫和人体内都存在，但是人体内它只存在于肿瘤细胞上。蝎子可以用这种毒素杀死蟑螂。为了保证“高纯度和功能性”chlorotoxin是用肽化学法化学合成的。他们将用于人体的剂量是100倍，这个剂量在临床前期实验中未发现有任何毒副作用，但这并不意味着1000倍也是无毒性的。这个公司打算用这种药去治疗包括脑肿瘤在内的各种疾病。

“我们能够做的是诊断这种疾病，发展这种药物，治疗，就下来就是进一步研究这种药药理作用，”Gonda说，“我们正在谋求肿瘤领域的特许权。”

Gonda说，131I-TM-601是TransMolecular公司在临床的唯一候选药，但是他们的科学家已经发现了其它肿瘤的受体。131I-TM-601是一种辅助疗法，它能提高对肿瘤细胞的杀伤力。它只是传递药物，使细胞更易被杀死。TransMolecular还在研究治疗由癌症、关节炎、中风、糖尿病和背痛等的神经痛的疗法。依靠对离子通道的研究，这个公司已经发现了一个定位于痛觉神经元上的钠离子通道。这种特殊的离子通道是痛觉的分子靶。TransMolecualr正在为高产量分子靶的筛选寻找制药合伙人。这个公司正在和有合作意向的公司讨论合同。TransMolecular公司想做前期的研究，合伙人将完成筛选和发展工作，并允许TransMolecular公司参加其后的收益分配。

2000年，TransMolecular公司B系列投资计划筹资900万美元，在接下来的几个月里将完成C系列2500万～3000万的筹资计划。

Gonda说：“我想我们还有很长的路要走。”

（周卉 译，hmh校－－基因潮编译，未经同意不得转载）