干细胞基因疗法的又一个新进展

　　生物通报道：镰刀状细胞疾病（SCD）是由于血液中红细胞基因突变造成细胞形状镰刀样而引起的贫血症，这种疾病盛行于非洲地区。一项将公布在2006年1月的Nature Biotechnology杂志上的研究显示，由Memorial Sloan-Kettering癌症中心领导的一个研究组发明了一种在人类细胞中利用干细胞基因疗法和RNA干扰来从基因水平上逆转镰刀状细胞疾病的新策略。 为了阻止能导致镰刀状细胞基本的异常血红蛋白的生产，研究人员将一种病毒载体引入到患这种病的病人的细胞内。这个载体携带有一种治疗性球蛋白基因，基因中还藏匿着一个植入的小干扰RNA前体——它被设计成能抑制异常的血红蛋白信息。 通过在SCD病人的成年干细胞中进行检测，研究人员发现新形成的红血球能制造正常的血红蛋白，并且还能抑制镰刀状血红蛋白的产生。 镰刀状细胞疾病只能通过移植健康的造血干细胞来治愈。但遗憾的是，大多数病人都因为无非找到相兼容的干细胞捐赠者而不能利用这种方法进行治疗。通过使用基因转移方法，可以利用病人自己的干细胞来治疗这种基本，并因此克服了不兼容问题。 Sloan-Kettering的研究人员发明的这种新方法通过创造出一种由gamma-球蛋白基因和靶向beta S-globin（这种病的罪魁）的小干扰RNA分子构成的治疗性转基因，从而将RNA干扰和球蛋白基因转移巧妙地结合在了一起。 因此，这种新基因具有两种功能：产生正常的血红蛋白和抑制镰刀状态血红蛋白的产生。这种治疗性基因被装在一个腺病毒载体中，并引入造血干细胞中。在这些细胞接受治疗后，他们就可以制造出正常的血红蛋白，从而在遗传上根治这种疾病。（生物通记者杨遥）