生物通报道：一项新的传递方法将来可能帮助外科医生治疗致死性神经退化疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS）。来自威斯康星大学-麦迪逊分校的研究人员将遗传改造的人类干细胞插入到了患ALS的大鼠的脊髓中。这项研究的结果公布在4月19日的Human Gene Therapy杂志上。

研究人员诱导特定类型的神经干细胞分泌出一种神经元保护蛋白，然后将这些细胞注射到大鼠机动神经元的所在——脊髓中。机动神经元通过将信息从脊髓和大脑传递到身体的其他部分来控制肌肉运动。ALS则导致这些神经元的日益衰竭和死亡。值得一提的是，这个研究组使用的干细胞不是胚胎干细胞，而是更加专化的神经干细胞即神经祖细胞。与胚胎干细胞不同，这种细胞只能发育成神经组织并且不能像胚胎干细胞一样永生但却更适合用于临床治疗。

这项研究首次发现一种类型的干细胞能够在ALS大鼠的脊髓中存活并释放强大的保护性蛋白。一旦进入大脑或脊髓，神经祖细胞就发育成神经元支持干细胞——星形细胞。一些研究人员认为ALS导致星形细胞功能故障，并因此导致机动神经元降解而最终死亡。

威斯康星的研究组发现注入的神经祖细胞发育成了类似星形细胞的细胞并同时分泌出胶质细胞源性的神经营养因子（GDNF，glial cell-line derived neurotrophic factor）——一种在发育过程中保护机动神经元的天然蛋白。这种双重方法可能更好地保护还没有受到ALS侵害的健康神经元。

为了证实这种祖细胞能正确地聚积在脊髓的机动蛋白附近并释放GDNF，研究组克服了多个技术篱障。为了制造出能够分泌出GDNF的干细胞，研究组使用了一种转基因的慢病毒（lentivirus）。接着，为了让这些细胞进入脊髓，研究人员在大鼠脊椎上打孔并用微量吸管将祖细胞传递到脊髓的底部区域。