PNAS：纳米颗粒基因疗法激活大脑干细胞

　　

生物通报道：来自美国布法罗大学的科学家利用他们自己开发的纳米颗粒第一次将基因送入到活小鼠的大脑内。利用这种方法治疗的效率与病毒载体的相似，或者可以说更好，没有观察到明显副作用。这项研究结果发表本周在《美国国家科学学报》（PNAS）上。

 文章中描述了科学家如何利用基因－纳米颗粒复合物去体内激活成人大脑中的干细胞，证明了它可能可以打开一些闲置大脑细胞的开关，让它替代那些因为神经衰弱疾病而毁坏的细胞。这种纳米颗粒运输的模式不仅可以用于修复大脑细胞丧失功能，还为今后对大脑疾病的研究提供了良好模式。

 过去利用病毒载体的基因治疗方法存在一个潜在的危险就是这些病毒在体内恢复野生病毒的能力，一些病人甚至因此在实验中死亡。这项研究是完全没有这种危险，并且它在体内可以达到和病毒载体同样的治疗效果。

 这项研究中用到的纳米颗粒是杂交和有机修饰过的硅，它的表面经过处理可以定向的到达靶细胞那里。这种非病毒载体的治疗载体更加容易并且可以快速地制造。在这项实验中利用荧光标记法，可以观察到这种纳米颗粒载体可以定向的把基因运输到多巴胺神经元中，并且正常的表达，这是其它非病毒载体的物质难以达到的。

 在这里科学家运用了最新的光学显微体内成像技术CellviZio，它使研究人员可以在不解剖动物的情况下观察到动物大脑细胞的表达情况。研究人员下一步希望不但可以对表达情况进行观察，还可以操作大脑细胞的行为。

 他们发现纳米颗粒可以成功改变神经干细胞的发展过程，但是人们同时担心如果胚胎干细胞不能正常地发育，而是跳过了一些发育阶段，会不会对将来行使功能造成影响。因此研究人员将目标转移到脑室底层地成人干细胞身上。这些干细胞也就是生发细胞（germinal cell）它们是负责不断分裂出下一代细胞的，当它们不再需要的时候就会死亡。研究人员希望可以重新激活这些细胞，使它们生长成正常的神经元。如果这项技术发展顺利的话，可以对由疾病、外伤或中风等造成的神经损伤进行修复。

 研究小组下一步的目标是在更大型的动物身上进行这类实验(生物通记者 谢菲)。